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华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。

2024-08-03

《神经元》:厦大团队开发鼻腔给药tau蛋白抗体,可有效改善小鼠阿尔茨海默病病理

该研究发现,以p-tau 217为靶点的被动免疫治疗是一种改善AD神经退行性病变的有效手段。

2024-04-29

我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果

该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势:极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果,克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。

2024-10-08

Nature:临床试验表明靶向GD2的CAR-T 细胞有望治疗弥漫性中线胶质瘤

CAR-T 细胞被送回患者体内后,会引发针对携带分子靶点的癌细胞的免疫反应。自2017年以来,CAR-T细胞已被FDA局批准用于治疗血癌,但对实体瘤的治疗效果并不理想。

2024-11-26

npj Precis Onc:新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发?

来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者,这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。

2024-11-20

AI赋能药物研发的概念性验证,英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲

特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、瘢痕性肺病,其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人,预后较差,中位生存期仅为3-4年。

2024-09-21

Nature:金皞/李梦彤等发现控制身体炎症反应的大脑回路,为自身免疫疾病等药物开发打开新思路

这项研究为大脑如何监测和调节身体生理打开了一扇新窗口。发现控制这种新的大脑回路的方法,可能会为常见的自身免疫性疾病以及神经退行性疾病、长期新冠、移植器官的免疫排斥等疾病带来新疗法。

2024-05-09

【9·10致敬全体教师】2024(第七届)多组学研究与临床转化前沿论坛免费票速抢!

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2024-09-09

Nat Commun│南京邮电大学汪联辉/丁显光等开发新的方法,调节肠道微生物群

在这项工作中,为了改善许多患有IBD的患者的病情,研究建议设计一种肠系膜植入的自体巨噬细胞生物反应器,能够按需原位生产治疗性EV,直接缓解肠道微生物群诱导的IBD。

2024-05-03

Mol Psych:科学家开发出能测定神经元中蛋白质表达的特定方法

本文研究中,研究人员报道了意想不到的细胞类型特异性的突触蛋白的亚型(异构体)表达,其或许在突触病变中指定突触多样性和选择性的突触功能障碍中发挥着关键的因果作用。

2024-04-12