研究揭示肿瘤代谢抑制剂个性化治疗策略
近10年来，靶向肿瘤代谢异常成为抗肿瘤新药研发领域备受关注的研究方向之一。当前，针对十余个代谢酶靶点的数十个小分子抑制剂正处在临床前和临床研究中。其中，靶向异柠檬酸脱氢酶（Isocitrate dehydrogenase，IDH）突变的抑制剂已经分别于2017年和2019年被美国FDA批准用于携带有IDH2和IDH1突变的急性髓性白血病的治疗，代表了肿瘤代谢抑制剂的率先突破。然而，除I
Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
2019年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病，而科学家们也一直在与其抗争，特别是针对引发囊性纤维化的一些突变；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示，他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。图片来源：Alessio Cos
Science：揭示铰链状蛋白结构，为治疗囊性纤维化带来新思路
2019年8月2日讯 /生物谷BIOON /——近几十年来，囊性纤维化患者的治疗方案有了显着改善。最新的药物，即所谓的增强剂，针对的是一种叫做囊性纤维化跨膜电导调节剂的蛋白质，这种蛋白质在患者身上发生突变。然而，尽管这些药物可以帮助一些CF患者，但它们远非完美。此外，到目前为止，研究人员还没有弄清楚这些药物是如何起作用的。洛克菲勒科学家的一项新研究首次描述了在原子分辨率下增强剂和它们所针对的蛋白质
Science子刊：靶向CAPN9具有抑制多种组织纤维化的治疗潜力
2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---纤维化（fibrosis）是慢性疾病的常见病理结果。在纤维化期间，肌成纤维细胞产生的富含胶原蛋白的胞外基质不断沉积，最终取代了正常的组织实质（tissue parenchyma），因而会损害组织功能。通过间充质转变（mesenchymal transition）产生肌成纤维细胞的祖细胞类型和细胞程序在不同的组织和疾病之间可能有所不同，但是它们在纤维化
囊性纤维化新药！Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市，治疗90%患者
2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者
癌症个体化疫苗！自体治疗性疫苗TLPLDC治疗高危黑色素瘤展现强劲疗效，复发风险降低50%
2019年07月18日/生物谷BIOON/--Elios Therapeutics是一家致力于开发创新型自体、颗粒递送、树突状细胞癌症疫苗的生物制药公司。近日，该公司公布了评估TLPLDC（肿瘤裂解物、颗粒加载、树突状细胞）疫苗治疗黑色素瘤IIb期临床试验的积极顶线数据。这是一项前瞻性、随机双盲、安慰剂对照研究，在III期（晚期）或IV期（转移性）黑色素瘤已切除的患者中开展，评估了TLPLDC疫苗
个体化新抗原疫苗！Neon公司NEO-PV-01联合Opdivo治疗3种癌症展现出强劲疗效
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Neon Therapeutics是一家临床阶段免疫肿瘤学公司，是新抗原（neoantigen）靶向治疗领域的行业领导者，致力于通过引导免疫系统向靶向新抗原来转变癌症的治疗。目前，该公司正在利用其新抗原平台开发疫苗和T细胞疗法。近日，该公司公布了正在进行的多中心Ib期临床研究NT-001的顶线结果。该研究评估了Neon公司个体化新抗原疫苗候选产品NEO
个性化医疗新篇章！罗氏“广谱”抗癌药Rozlytrek率先获日本批准，治疗各类NTRK融合实体瘤
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准靶向抗癌药Rozlytrek（entrectinib），用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性晚期复发性实体瘤成人及儿科患者。Rozlytrek是一种新型“广谱”抗癌药，是日本批准靶向NTRK基因融合的首个肿瘤不可知论（tumor-agnostic，即与肿瘤
纳米光敏剂工程化沙门氏菌治疗实体瘤领域获进展
近日，中国科学院深圳先进技术研究院蔡林涛和刘陈立课题组合作，构建了厌氧靶向的生物/非生物交联递送系统，通过细菌的生物治疗和纳米光敏剂的光热治疗联合抑制实体瘤。研究成果在线发表在生物材料期刊Biomaterials上（doi： 10.1016/j.biomaterials. 119226）。研究人员发现，以光敏剂吲哚菁绿（Indocyanine green， ICG）等材料为基础的光热纳
Sci Rep：3D打印技术助理快速个性化治疗
2019年5月23日 讯 /生物谷BIOON/ --为什么同样的治疗对每个患者都不一样？如何优化药物的性能而不会因剂量过大而引起副作用？为了回答这些问题，瑞士日内瓦大学（UNIGE）的研究人员设计了一种细胞共培养平台，以3D形式复制患者的肿瘤结构。科学家们可以用它在肿瘤发展的不同阶段测试多种药物或药物组合的有效性。相关结果发表在最近的《Scientific Reports》杂志上。(图片来源：Ww