Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
Sci Adv丨吴允昆/郑清炳等解析不同噬菌体蛋白调节细菌DSR2抗噬菌体防御系统NADase活性的机制
本研究基于多结构与功能比较分析，破译了DSR2组装、TTP介导DSR2激活及DSAD1介导DSR2抑制的详细分子机制，提出了DSR2 NADase活性调控的模型。
2024-08-06
“地球村”里的我们并没有很大的不同！Nature： 首个囊括全球多族群的基因表达数据库，重塑人类遗传学版图
本研究深化了对人类基因表达多样性的认知，为探究人类基因组进化与功能提供了一个包容性极强的资源宝库。
2024-08-12
GSK收购恩沐生物三特异性抗体，用于自免疾病
2024-11-08
Nature：个体化的血液计数或能帮助对人类常见疾病进行早期干预
本文研究结果表明，全血细胞计数的设定点或许足够稳定且具有患者特异性，其有助于实现为健康成年人提供精准医疗的承诺。
2024-12-30