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Cell Stem Cell:干细胞移植或并不会导致供体细胞发生DNA的改变

来自荷兰Princess Maxima儿童肿瘤医院等机构的科学家们通过研究发现,干细胞移植并不会导致供体细胞中的DNA发生变化,本文研究提供了重要的证据来证明干细胞移植的安全性。此外,研究人员还发现,抗病毒药物或会引发DNA发生改变;在特殊情况下,该药物甚至能促进癌症的发展,当然这还需要后期进一步的研究来调查这一问题。

2021-09-12

大规模3期临床:valrox单次输注1年后,年化出血率↓84%、年化因子VIII使用率↓99%!

valrox有潜力成为全球第一款血友病基因疗法。

2021-07-26

BioMarin公布valrox 1/2期试验长期数据:单次输注后5年,年出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-24

valrox在欧盟进入审查:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-17

Cell:抗体疗法有望治疗克里米亚-刚果出血热病毒感染

2021年6月29日讯/生物谷BIOON/---克里米亚-刚果出血热病毒(Crimean-Congo hemorrhagic fever virus, CCHFV)由蜱虫携带,可杀死高达60%的人类感染者。作为一个国际联盟的一部分,来自美国陆军传染病医学研究所的研究人员开发并测试了一种基于抗体的疗法来治疗CCHFV感染。相关研究结果发表在2021年6月24日

2021-06-29

valrox在欧盟提交上市申请:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-06-30

一场属于“玻璃娃娃”的体育课,拥抱“零出血”的自由人生

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病,其特征是活性凝血酶生成障碍,凝血时间延长,患者终身具有轻微创伤后出血倾向。

2021-05-29

欧盟授予valrox加速评估:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-31

BioMarin公布valrox长期数据:单次输注后5年,年均出血率减少95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-20

预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标

  血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病,由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII,血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血,可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前,中国约有13.6万名患者,其中A型血友病最为常见,约占所有血友病的80%~85%,而在所有A型血友病患者中约70%~80%的重度及90%~95%的中轻度患者体

2021-05-08