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新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷

本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器(eTd-mtABEs),不仅将编辑效率提升至前所未有的87%,比初代工具高出145倍,更解决了致命的脱靶风险。

2025-06-12

Nature子刊:聂广军/李一叶团队开发程序化纳米药物,双重修正胰腺癌代谢异常

该研究为揭示PSC和T3M4细胞(GLUT1过表达的人PDAC细胞系)之间的能量代谢串扰,以及通过量身设计的纳米系统调节它们之间的串扰提供了有益的尝试。

2024-12-09

赛诺菲收购Blueprint,加速罕见免疫疾病领域布局

赛诺菲通过收购 Blueprint,以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线,补强罕见病与免疫学领域竞争力,预计 2025 年第三季度完成收购。

2025-06-03

赛诺菲收购Blueprint,加速罕见免疫疾病领域布局

赛诺菲通过收购 Blueprint,以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线,补强罕见病与免疫学领域竞争力,预计 2025 年第三季度完成收购。

2025-06-04

Nature Medicine:全面揭示“减肥神药”司美格鲁肽的健康益处和风险,降低42种疾病风险,增加19种疾病风险

这项大规模观察性研究证实了之前的 GLP-1RA 研究和临床试验结果,也揭示了之前未报告的 GLP-1RA 的新的健康获益和风险。

2025-01-22

Nat Commun:利用人类小胶质细胞图谱揭示疾病相关的小胶质细胞亚群在神经退行性疾病中的变化

这项研究的主要结论支持GPNMB高表达的小胶质细胞亚群的相关性,在阿尔茨海默病中更为明显,但在其他疾病中也有相关性。

2025-01-26

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

动起来,远离疾病!PCD & JPAH证实:积极的生活方式能显著降低人类患19种慢性疾病的风险

本文研究结果强调了不运动或运动不足的患者患多种慢性疾病的风险会增加。

2025-01-13

大型临床研究结果显示,高剂量维生素D可显著减缓早期多发性硬化疾病进展,疾病活动风险降低34%

随访期间维生素D组出现MRI活动的频率也更低,新病灶风险低,对比强化病变风险低。

2025-03-15