nejm公布CAR-T疗法治疗儿童白血病重磅结果！
2018年2月1日讯 /生物谷BIOON /——一项全球、多中心的CAR-T细胞疗法的关键二期临床实验结果于近日发表在《New England Journal of Medicine》上，也正是该研究促使了美国FDA批准首个基因/细胞疗法。该疗法名为tisagenlecleucel，通过使用基因工程化的患者自身白细胞靶向并杀伤癌细胞。该疗法已于2017年7月被FDA批准用于治疗儿童急性淋巴细胞白血
nejm：广泛中和抗体组合使用有望治疗HIV感染？
2018年1月18日/生物谷BIOON/---HIV发生突变的能力一直是疫苗开发面临的一项重大挑战。当人体产生靶向HIV外膜蛋白的抗体时，这种蛋白会发生改变，这就阻止这些循环抗体中和它的能力。然而，近期的测试了三种广泛中和抗体（broadly neutralizing antibodies,bnAb）多价组合的研究在HIV预防的动物模型中取得了有希望的结果。如今，来自美国北卡罗来纳大学教堂山分校的
nejm：小心！意义不明的单克隆丙种球蛋白病在稳定30年后都还可能进展成为癌症！
2018年1月22日讯 /生物谷BIOON /——意义不明的单克隆丙种球蛋白病病人即使在病情稳定30年后也有发展成为多发性骨髓瘤及其他癌症的风险。这个发现来自近日一项发表在New England Journal of Medicine上的研究。意义不明的单克隆丙种球蛋白病是一种血液中出现异常的单克隆蛋白的疾病。意义不明的单克隆丙种球蛋白病通常不会带来问题，但是也可能随着时间发展成为多发性骨髓瘤——
nejm：干细胞移植疗法能够提高硬皮病患者的存活率
2017年1月5日/生物谷BIOON/---最新一项临床试验结果表明，通过给硬皮病患者（一种致命性的自体免疫疾病）进行含有自体造血干细胞的移植治疗，能够显著提高其存活率以及生活质量。这一疗法包括化疗以及全身性的放射性摧毁整个骨髓，进而给患者移植自身的造血干细胞，进行免疫系统与骨髓的重建。该研究结果发表在最近一期的《New England Journal of Medicine》杂志上。（图片摘自w
nejm：绘制27种肿瘤TMB与免疫治疗响应率的关系图
会议推荐：2018（第四届）新型标志物发现与应用研讨会2017年12月21日，新英格兰杂志发表一篇题为：Tumor Mutational Burden and Response Rate to PD-1 Inhibition 的文章。该研究评估了肿瘤突变负荷与客观缓解率之间的关系，绘制出抗PD-1或抗PD-L1治疗时27种癌症的中位肿瘤突变负荷对应的客观缓解率。Fig1: Correl
nejm：CAR-T疗法临床试验又有新突破
2017年12月11日/生物谷BIOON/---最近，来自Loyola大学医学中心的研究者们进行了一项开创性的临床试验：通过改造患者的免疫系统杀伤癌细胞。该研究结果发表在最近一期的《New England Journal of Medicine.》杂志上，文章共同作者是来自Loyola大学Cardinal Bernardin癌症中心的主任Patrick Stiff,医生。该临床试验所用到的疗法叫做
nejm：基因疗法治疗血凝疾病展现新潜力
2017年12月7日/生物谷BIOON/---根据最近的一项临床试验，基因疗法已经成功地缓解了10名患有血友病的患者的各种症状，该结果能够为患有上述疾病的患者提供一次性根治的治疗希望。血友病的发生主要是由于人体缺乏一种合成凝血因子的基因导致的，对于这些人群来说，一点小小的创伤都有可能是致命的。该基因疗法能够通过病毒感染的方式将缺失的关键基因导入患者体内，进而诱导产生凝血因子。（图片摘自www.pi
nejm：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
nejm：激素类避孕药或会适度增加女性患乳腺癌的风险
2017年12月9日 讯 /生物谷BIOON/ --相比过去的口服避孕药而言，含有较低雌激素的现代避孕药副作用更低，近日，一项发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的一篇研究报告中，来自国外的研究人员进行了一项大型研究发现，类似于古老的避孕药，现代的避孕药仍然会适度增加个体患乳腺癌的风险，尤其是长期使用的话。图片来源：Nephron/Wikipedia 研究
nejm：冷冻卵巢组织移植为新生命提供希望
2017年11月25日/生物谷BIOON/---最近一项研究成功地将数十年前冷冻的卵巢组织移植到了一位25岁的癌症康复者体内，帮助其实现了生育的梦想。这项由纽约大学Winthrop医院开展的手术囊括了无数的医学、细胞生物学以及外科手术等方面的知识。这项手术同时开创了数个第一：第一例长岛的卵巢移植手术；第一例不需要住院就可以进行的卵巢移植手术；第一例借助手术机器人进行的移植手术。（图片来源：CC0