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mRNA 稳定性藏“致病密码”!Nat Genet:5000+基因变异竟是免疫疾病推手,新工具破解基因调控盲区

来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们进行了一项开创性的研究,揭示了mRNA稳定性在基因变异和疾病风险之间扮演的关键角色,为理解基因如何影响健康开辟了新的视角。

2025-09-08

Nature子刊:尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑

该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。

2025-08-15

Cell破译m⁶A谜团:不再是单一“自毁”,mRNA的生命周期藏着tRNA的“救援”

这项研究精确地揭示,m⁶A在mRNA的编码序列中会成为核糖体的“减速带”,降低翻译效率,而tRNA上的一种特殊修饰“5-甲氧基羰基甲基-2-硫代尿苷”则能像“助推器”一样,巧妙地缓解这种“减速”效应。

2025-05-04

Nature:新研究表明个性化mRNA疫苗有望治疗胰腺癌

在参与这项研究的16名胰腺癌患者中,有8名患者有强烈的免疫反应,其中6名患者在三年多后仍然没有癌症。

2025-02-28

Nature:特殊分子通路或能调节干扰素mRNA的稳定性和机体的抗病毒免疫力

这项研究中,研究人员揭示了SP140与RESIST在抗病毒免疫中的新角色,特别是其如何通过复杂的相互作用来调控IFN-β的稳定性和抗病毒免疫的效力。

2025-06-23

Nature Materials:清华大学喻国灿/程功等开发新型LNP,不在肝脏蓄积,让mRNA疫苗更安全、更高效

该系统展现出作为开发高效且安全的 mRNA 疫苗的有效且毒性极低的递送平台的巨大潜力。

2025-08-06

Nature Materials:程强/魏妥团队开发新型LNP,将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼,实现器官精准先导编辑

PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒(LNP)有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。

2025-09-03

开启免疫治疗新时代:华西医院仝爱平团队系统解读癌症mRNA疫苗临床应用进展及挑战

该综述系统总结了癌症 mRNA 疫苗的临床进展与挑战:通过优化 mRNA 结构(如5'帽、Poly(A)尾修饰)和递送载体(如脂质纳米颗粒),疫苗可精准激活抗肿瘤免疫。

2025-05-23

Nature子刊:福建医科大学潘誉/黄鹤光团队等开发新型mRNA疗法,治疗急性胰腺炎

在这项最新研究中,研究团队证实,Anxa1 蛋白的缺乏会消除胰腺巨噬细胞的胞葬作用,导致凋亡的腺泡细胞积聚和坏死。

2025-08-14

王育才团队开发mRNA“反向疫苗”,体内原位诱导免疫耐受,治疗自身免疫疾病

该研究创新性地构建了低免疫原性的脂质纳米颗粒(LNP)递送 PD-L1 mRNA,在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞(tol-APC),从而开发出了一种基于 LNP-mRNA 的“反向疫苗”策略。

2025-03-31