宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
Nano Letters:孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种,mRNA技术受到了空前关注,并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止,人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术
董一洲团队开发新型CAP-LNP,将mRNA递送到精母细胞,治疗男性不育症
该研究开发的CAP-LNP可向精母细胞递送编码DNA减数分裂重组酶1(Dmc1)蛋白的传统mRNA以及自扩增RNA(saRNA),从而恢复Dmc1蛋白表达,治疗Dmc1基因突变引起的雄性不育症。
宋相容团队开发锰基LNP-mRNA疫苗,增强mRNA表达并提高免疫原性,更好预防新冠突变株
该研究以新型可电离脂质(IC8)为基础,引入干扰素基因刺激因子(STING)的激动剂锰(2价Mn离子),构建了具有高免疫原性的新型mRNA递送系统——IC8/Mn-LNP。
让LNP实现器官特异性靶向,ReCode公司完成2亿美元B轮融资,推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP,可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物,而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
Science长文报道:下一代mRNA疫苗开发关键——LNP
脂质纳米颗粒(LNP)是mRNA药物常用的载体。目前,BioNTech/辉瑞和 Moderna的mRNA疫苗都采用LNP作为运输载体,这是这些疫苗成功的关键要素之一。
PNAS:许巧兵团队开发肺靶向LNP,实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明,可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成,从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2