近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，激发了药企开发罕见病药物的热情。就我国近两年在孤儿药研发领域的一些“亮点”，笔者在此进行简单梳理分析。2
非酒精性肝炎新药研发动态
在丙型肝炎被基本攻克之后，NASH治疗领域成了热点。据EvaluatePharme预测，2025年全球NASH药物市场规模在可达400亿美元。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）在发达国家和地区患病率高，约15%~40%，其中10~20% NAFLD患者会发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），估计世界范围NASH的发病率在3~5%，在糖尿病人群中发病率会提高至22%，值得注意的是，NASH患者中约有1
Nature：新研究揭示帕金森疾病的动态过程,，指出药物研发新方向
2018年5月7日讯 /生物谷BIOON /——传统观点认为，帕金森疾病中缺失多巴胺会阻碍运动，主要通过诱发基底核直接(dSPNs)或者非直接(iSPNs)通路中纹状体棘突投射神经元(striatal spiny projection neurons，SPNs)分别发生活动减退或者过度活动来完成。这种对立的不平衡可能会导致超动力学异常（hyperkinetic abnormalities），例如使
Clin Cancer Res：癌症复发阶段的动态变化过程
2018年3月22日 讯 /生物谷BIOON/ --通过穿刺检测或手术，医生们能够对患者的肿瘤组织内部的分子特征进行分析。这对于了解患者的肿瘤遗传特性以及帮助其制定针对性的疗法具有重要的意义。然而，最近一项研究则表明肿瘤并非处于稳定不变的状态，其内部的细胞会随着时间或者治疗不断地发生演化。这一结果表明肿瘤在治疗后复发之后的特征与其原始的特征存在明显差异。这项发表在《Clinical Cancer
Science：利用TPCA方法分析细胞中的蛋白复合物动态变化
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年3月13日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新加坡南洋理工大学和杜克-新加坡国立大学医学院的研究人员开发出一种被称作热邻近共聚（thermal proximity coaggregation, TPCA）的方法来系统性地分析细胞中的蛋白复合物动态变化。相关研究结果发表在2018年3月9日的S
利用基于CRISPR/Cas9的DNA标记技术观察动态的DNA舞蹈
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月18日/生物谷BIOON/---DNA在转录期间发生抽动，让相距较远的基因组区域接触，从而增强基因表达。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员开发出一种新的方法来标记单个非重复性的DNA序列。相关研究结果于2018年1月25日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Transcription-coupled changes i
治疗原发性高血压最新动态，你可能不知道的？
原发性高血压的认知高血压是常见危害人类健康的心血管疾病，其中绝大多数患者为原发性高血压。原发性高血压是基于目前的医学发展水平和检查手段，不能发现导致血压升高的确切病因。2005年美国高血压学会（ASH）提出，高血压是一个由许多病因引起的处于不断进展状态的心血管综合征，可导致心脏、血管功能与结构的改变和肾脏损伤。肾动脉与高血压的关联肾脏既是交感神经兴奋的对象又是兴奋的促进者，肾交感神经的激活对高血压
中国新药研发近期动态
1. 丽珠集团重磅新药质子泵抑制剂有望近期获批上市1月2日，丽珠集团公告称，注射用艾普拉唑钠以及艾普拉唑钠原料申报生产的注册申请状态均变更为“审批完毕-待制证”，意味重磅品种注射用艾普拉唑近期有望获批！艾普拉唑是公司自主研发的1.1类新药，属于新一代质子泵抑制剂(PPI)，曾获得国家科技进步二等奖。消化性溃疡是消化系统常见疾病，质子泵抑制剂是目前消化性溃疡治疗的首选药物。2. 众生药业
诺华Kisqali治疗绝经前HR+/HER2-晚期乳腺癌获突破性疗法认定
1月3日，诺华制药公司表示，Kisqali？ (ribociclib)收获了美国FDA突破性疗法认定，与他莫昔芬或芳香化酶抑制剂联用作为初始内分泌治疗方案用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体- 2阴性(HR+/HER2-)的绝经期或围绝经期晚期或转移性乳腺癌女性患者的治疗。本次突破性疗法认定是基于临床3期研究MONALEESA-7的积极试验结果。该试验表明，Kisqali与他莫昔芬或芳香化酶抑制剂
我国生命科学前沿动态与创新战略
一、我国生命科学研究受到高度重视 在我国，生命科学研究受到高度重视，被列入了《国家基础研究发展“十二五”专项规划》重点支持领域。此外，我国从1982年就开始陆续实施了攻关、“863”、星火、火炬、“973”、国家科技重大专项、国家重点研发计划等一系列国家科技计划，在人工合成结晶牛胰岛素、超级稻育种技术、提取改造青蒿素治疗疟疾、参与人类基因组计划、新药创制等领域也取得一定的突破