Genome Res：当心！体外转录的CRISPR RNA会触发免疫反应
2018年3月9日/生物谷BIOON/---对许多种有机体而言，CRISPR介导的基因组编辑已成为一种构建疾病模型的强大工具，而且它的临床应用正在开发当中。预先组装的CRISPR-Cas9核糖核蛋白（ribonucleoprotein, RNP）复合物由重组Cas9蛋白和体外转录的向导RNA（gRNA）组成，能够被运送到细胞中，同时不存在将外源DNA整合到宿主基因组中的风险，并且具有较少的脱靶效应
Science：挑战常规！利用基于CRISPR/Cas9的DNA标记技术观察动态的DNA舞蹈
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月18日/生物谷BIOON/---DNA在转录期间发生抽动，让相距较远的基因组区域接触，从而增强基因表达。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员开发出一种新的方法来标记单个非重复性的DNA序列。相关研究结果于2018年1月25日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Transcription-coupled changes i
Nature：利用CRISPR/Cas9让小鼠恢复听力
2017年12月23日/生物谷BIOON/---Tmc1基因是内耳中检测声波的毛细胞发挥正常功能所必需的。携带着Tmc1基因的某种显性突变的人和小鼠经历着渐进性听力丧失。在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑策略让这个基因的突变版本失活，从而降低贝多芬小鼠模型中的这种听力丧失。相关研究结果于2017年12月20日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Treatment
Cell：重磅！在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
Nature：大牛张锋教授证实CRISPR–Cas13可靶向哺乳动物细胞中的RNA
Cas13a结合和切割单链RNA。图片来自Stephen Dixon。2017年10月6日/生物谷BIOON/---早在2016年，科学家们就发现了结合和切割单链RNA而不是DNA的CRISPR蛋白（Science, doi:10.1126/science.aaf5573）。如今，在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院（MIT）的研究人员对这种被称作CRISPR-Cas13a的系统进行调整，使之在
Nature子刊：重大突破！利用CRISPR-Gold在体内诱导同源介导的DNA修复
CRISPR-Gold由15纳米的金纳米颗粒组成，这些金纳米颗粒偶联着经过硫醇修饰的寡核苷酸（DNA-Thiol），这种DNA-Thiol与单链供者DNA杂交，随后与Cas9形成复合物，并且被一种破坏细胞的內吞体的聚合物包裹着。图片来自Murthy/Conboy/Nature Biomedical Engineering。2017年10月5日/生物谷BIOON/---虽然很有前景，但是CRISPR
Cell：重磅！利用改进的CRISPR/Cas9系统校正微卫星重复扩增疾病中的RNA缺陷
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0102017年8月15日/生物谷BIOON/---在此之前，CRISPR-Cas9基因编辑技术仅能够被用来操纵DNA。在2016年的一项研究中，美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员在一种被称作RNA靶向性Cas9（RNA-targeting Cas9, RCas9）的方法中改变这种技术的用途，利用它追踪活细胞中的RNA
Nat Med：人基因变异可能让CRISPR基因编辑复杂化
图片来自iStock, Ratsanal2017年8月2日/生物谷BIOON/---我们的DNA上的自然差异可能通过抑制Cas9切割合适的基因靶标或者任何一种靶标的能力，降低CRISPR对人类基因组进行精准编辑的能力。详细地分析这个问题的严重程度，可能对基因组编辑技术如何在临床试验中进行测试和它们是否能够被广泛地使用产生影响。这种分析的结果于2017年7月31日在线发表在Nature Medici
Science子刊：利用抗CRISPR蛋白显著降低CRISPR-Cas9脱靶效应
图片来自Fuguo Jiang/UC Berkeley.2017年7月16日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑是基于细菌产生的保护自己免受病毒感染的策略开发出来的。如今有研究证实病毒进化出的反制措施，即被称作抗CRISPR蛋白（anti-CRISPR）的抑制性蛋白，能够被用来改进作为一种基因治疗工具的CRISPR-Cas9，从而降低可能导致不良副作用的脱靶基因编辑。在一项新的
JCI：CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症
图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingt