基因疗法联合PD-1单抗的进击！脑瘤临床试验将启动
11月12日，Ziopharm Oncology公司公布称，其与再生元（Regeneron）达成了临床合作协议，将进行在研基因疗法Ad-RTS-hIL-12+veledimex联合再生元抗PD-1疗法Libtayo？ （cemiplimab-rwlc）用于复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的临床研究。Ad-RTS-hIL-12+veledimex是Ziopharm公司受控IL-
研究发现DNA去甲基化酶ROS1负调控基因印记和种子休眠新机制
国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院分子植物卓越创新中心/植物生理生态研究所上海植物逆境生物学研究中心黄朝锋研究组和朱健康研究组合作完成的题为DNA demethylase ROS1 negatively regulates the imprinting of DOGL4 and seed dormancy in Arabidopsis tha
Nature：从功能上对将近4000种BRCA1基因变异体进行分类
2018年9月14日/生物谷BIOON/---肿瘤抑制基因BRCA1功能缺失能够导致乳腺癌和卵巢癌。在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学的研究人员在功能上对近4000种BRCA1基因变异体进行分类。这些发现可能有助于将癌症风险归因于未知的BRCA1基因变异体。相关研究结果于2018年9月12日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Accurate classification of BRCA1
研究揭示水稻理想株型基因IPA1高产抗病的分子机理
水稻株型是决定水稻产量的主要因素之一，塑造水稻理想株型是提高水稻产量的重要途径。IPA1（Ideal Plant Architecture 1）是此前克隆的调控水稻理想株型形成的主效基因，编码一个含有SBP-box结构域的转录因子，调控多个生长发育过程，其功能获得性突变体具有无效分蘖少、茎秆粗壮抗倒伏、穗大粒多产量高等优异农艺性状（Jiao et al.， Nat Gene
获基因泰克、辉瑞支持 蛋白降解公司Arvinas开启1亿美元IPO
下一波生物技术企业IPO开始！日前，开发蛋白降解技术的生物医药公司Arvinas宣布，公司正在申请进行1亿美元的IPO融资。从公司在研管线看，Arvinas目前还没有进入临床的产品。Arvinas是一家专注于开发基于蛋白质降解的新药的生物技术公司，成立于2013年，现在大约有50人，预计明年才扩招到75人，规模很小，运营模式是通过与其他公司合作开发其内部的研发管线。公司目前
Cell Systems：操纵IKZF1基因有望增强癌症免疫治疗的疗效
2018年8月13日/生物谷BIOON/---尽管免疫疗法在治疗癌症方面表现出巨大的希望，但是大多数患者并未从这些治疗中受益，这是因为他们体内的肿瘤能够逃避免疫系统检测。不过，解决这一障碍的一种方法是利用在自身免疫疾病中招募T细胞的基因，利用这些基因吸引T细胞来杀死肿瘤。在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员在小鼠中发现一个在斑形脱发（alopecia areata）---在这种疾病中，
两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
Cell：开发出内含子seqFISH技术，可一次对单个细胞中的1万多个基因进行成像观察
2018年6月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一项突破性的新技术使得科学家们一次能够成像观察单个细胞内的10421个基因。这项研究是在美国加州理工学院神经科学研究所生物学研究教授Long Cai的实验室中完成的。相关研究结果于2018年6月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Dynamics and Spatial Genomics of the Nascent Trans
诺华1亿美元获得REGENXBIO基因疗法技术独家许可
今年4月，诺华（Novartis）公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis，并获取其治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的创新基因疗法。作为此项收购的后续，今日，诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元，获得了其基因疗法技术平台的独家许可。REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，它包含了超过100
Science：我国科学家鉴定出有助调节血液胆固醇水平的LIMA1基因突变
2018年6月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院大学、武汉大学、新疆医科大学附属第一医院、上海科技大学和中科院上海生命科学研究院的研究人员鉴定出一种至少部分地负责调节血液中的胆固醇水平的基因突变。相关研究结果发表在2018年6月8日的Science期刊上，论文标题为“A LIMA1 variant promotes low plasma LDL cholesterol