辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
Cell：1%的人光吃不胖？秘诀就是“瘦基因”
为什么有些人喝水都发胖，有些人大吃大喝依然很瘦，难道真是因为他们是“上帝的宠儿”？其实不然，来自哥伦比亚大学的一项研究发现，1%的人只吃不胖，是因为一个名为ALK（间变性淋巴瘤激酶）的基因在抵抗体重增加中起作用。这一研究结果于5月21日发表在《Cell》杂志上。DOI：https：//doi.org/10.1016/j.cell.2020.04.034迄今为
Bmal1基因或许并不是控制机体昼夜节律钟的必要调节子
2020年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --在机体中广泛存在的Bmal1基因被认为能作为机体主要的分子计时器的关键部分，但近日一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院等机构的科学家们通过对动物模型进行研究发现，机体的组织能够持续遵循24小时的昼夜节律，24小时的昼夜分子时钟能影响从机体睡眠到代谢等多项日常
Mol Cell：新鉴定HIV-1感染中的关键基因
病毒感染人类宿主后，会利用宿主来源的蛋白质进行繁殖和并且通过修饰人类细胞以维持感染。与此同时，人类宿主会激活防御机制来抵抗感染。
基因编辑大牛张锋出手！1小时可快检新冠病毒
2月15日，美国麻省理工学院旗下的麦戈文研究所发布消息称，其开发的核酸检测系统SHERLOCK有望在1小时内实现新型冠状病毒检测。该团队已公布详细操作流程，并表示可向新冠病毒研究者提供检测套件。但由于目前未检测过来自真实患者的样本，该方法还不能用于临床诊断。该工作由麦戈文研究所教授张锋等人完成。张锋是美国科学院院士、麻省理工学院终身教授，也是基因编辑工具CR
中国科学家公布斑马鱼1号染色体全基因敲除研究成果
斑马鱼是一种小型热带淡水鱼。自上世纪70年代美国俄勒冈大学的George Streisinger教授将斑马鱼首次引入实验室以来，斑马鱼逐渐成为与小鼠、果蝇、线虫并列的四大模式动物之一。在40多年的斑马鱼研究发展历史中，欧美斑马鱼学者发起了几次大规模的斑马鱼随机诱变突变体库(Mullins et al. 1994； Solnica-Krezel et al.
研究揭示基因表达调控核心复合物LDB1/SSBP2的分子机制
近期，《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了题为Crystal structure of human LDB1 in complex with SSBP2 的论文，该项工作由中国科学院生物物理研究所许文青/梁栋材课题组和美国国立卫生研究院Ann Dean课题组合作完成。增强子是一种控制基因表达与否的开关，它们往往远离其控制的基因，坐落于编码
研究揭示基因表达调控核心复合物LDB1/SSBP2的分子机制
12月31日，《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了题为Crystal structure of human LDB1 in complex with SSBP2 的论文，该项工作由中国科学院生物物理研究所许文青/梁栋材课题组和美国国立卫生研究院Ann Dean课题组合作完成。增强子是一种控制基因表达与否的开关，它们往往远离其控制的基因，坐
斑马鱼1号染色体全基因敲除取得进展
斑马鱼是开展生命科学、健康科学、环境科学等研究的重要模式动物。在斑马鱼研究历史上，欧美学者发起过几次大规模的随机诱变突变体库，开展基于“从表型到基因型”的正向遗传学筛选，奠定了斑马鱼作为国际公认模式动物的重要基础。随着斑马鱼全基因组测序的完成和CRISPR/Cas9等基因组编辑技术的成熟，规模化靶向构建斑马鱼基因敲除突变体库，系统开展“从基因型到