Stem Cell Res & Ther：研究者有望利用干细胞移植来治疗囊性纤维化疾病
2018年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中，来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展，研究人员发现，促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代，相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikip
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
BMS与哈佛联合 开发纤维化疾病新疗法
今日，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb，BMS）和哈佛干细胞研究所（Harvard Stem Cell Institute）哈佛纤维化网络（Harvard Fibrosis Network）宣布开展研究合作，以发现和开发潜在的新型纤维化疾病治疗药物，包括肝脏和心脏纤维化。纤维化疾病会影响身体中的许多器官或组织，表现为器官或组织受损以及慢性炎症，导致过量
Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定
3月12日，美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称，美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发，PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重
Vertex囊肿纤维化药物获批 定价29.2万美元
Vertex于2017年11月发布了令人印象深刻的新型囊肿性纤维化（CF）三联疗法的数据，近日又传来好消息，美国食品和药品监督管理局（FDA）已批准tezacaftor/ivacaftor双重疗法药物。该研究为期24周，入组了超过500例携带双拷贝F508del突变[最常见的囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变类型]的CF患者。数据显示，治疗24周后，与安慰剂组相比，teza
造福90%囊性纤维化患者 Vertex公司新药挺进3期临床
近日，Vertex Pharmaceuticals宣布选择两种新一代矫正剂VX-659和VX-445进入3期阶段的研发，作为两种不同的囊性纤维化（CF）三联疗法的一部分。CF是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病，影响了北美、欧洲和澳大利亚约75000人。CF由CFTR基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因——父母双方各一个，才会患CF。CFTR基因中有约2000
近期囊性纤维化疾病研究进展一览
本文中，小编整理了近年来和囊性纤维化疾病领域相关的一些研究成果，分享给大家！【1】Immunity：重磅！科学家发现癌症基因或在囊性纤维化患者的肺部感染中扮演关键角色！doi：10.1016/j.immuni.2017.11.010PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白，其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生；近日，来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现，蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能
Nature：从结构上揭示TMEM16A激活机制，有望开发出新型囊性纤维化疗法
2017年12月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世大学的研究人员利用低温电镜技术（cryo-EM）解析出氯离子通道TMEM16A的详细结构。这种蛋白是开发有效地治疗囊性纤维化（cystic fibrosis）的一种有希望的靶标。相关研究结果于2017年12月13日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Activation mechanism of the calc
科学家发现癌症基因或在囊性纤维化患者的肺部感染中扮演关键角色！
2017年12月18日 讯 /生物谷BIOON/ --PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白，其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生；近日，来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现，蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能，其能够同CFTR蛋白相互协作来维持肺部组织健康，并有效清除潜在的危险感染，相关研究刊登于国际著名杂志Immunity上。图片来源：www.bbc.co.uk文章中，研究者解释了
Vertex公布tezacaftor/ivacaftor治疗囊性纤维化III期临床结果
囊性纤维化（CF）治疗领域的福泰制药（Vertex Pharma）近日宣布，来自靶向组合疗法tezacaftor/ivacaftor III期临床项目的2个III期研究（EVOLVE，EXPAND）详细数据已于近日以2篇文章同时在线发表于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM），并已于近日第31届北美囊性纤维化会议上公布。来自EVOLVE研究的关键数据汇总：该研究为期24周，入组了