Sci Transl Med：囊性纤维化或许能从生命早期阶段改变宿主机体的免疫系统功能
本文研究结果强调了或许研究人员还需要额外的免疫疗法来靶向作用囊性纤维化患者机体的先天性免疫缺陷。
2025-02-22
Gut：揭示肝纤维化发生的新型机制或有望帮助开发新型个体化靶向性疗法
本文研究强调了ECM1的肝脏保护效应，其能干预LTGF-β1激活的介导子，这就表明，ECM1或其代表肽类能作为人类慢性肝脏疾病的潜在抗纤维化疗法。
2024-12-26
刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
2023-07-25
AJRCCM：科学家首次利用干细胞技术制造出离子转运细胞 有望开发出治疗人类囊性纤维化的新型疗法
来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究首次利用干细胞技术在患者机体中制造出了离子转运细胞(ionocytes)，这一研究成果意味着如今研究人员就能在培养皿中研究离子转运细胞，从而理解其生物学特性。
2023-05-10
Nature：揭示蛋白CFTR的作用机制，有助于更好地治疗囊性纤维化
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和洛克菲勒大学的研究人员结合他们的专业知识，对一种称为囊性纤维化跨膜调节因子的的蛋白有了更好的了解。
2023-03-27
