礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
PNAS:新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史,但其有效性一直受到质疑。
2024-04-24
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
2023-06-19
宣称“打一针永久预防心脏病”,Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停
Beam 公司 CEO John Evans 表示,将在今年年底登记入组第一个参与镰状细胞病临床试验的患者。
2022-11-10
英国REACT-2计划212,102人接种COVID-19疫苗后的人群抗体反应
英国对SARS-CoV-2病毒检测呈阳性的个人的监测数据显示,接种COVID-19疫苗对抵抗症状性感染和重症非常有效。
2022-02-21
HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法,旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞,恢复苯丙氨酸(Phe)的正常代谢途径。
2022-02-22
恩华药业的1类化学药品NH102盐酸盐片获批临床
3月15日,恩华药业发公告称,于近日收到NMPA核准签发的1类化学药品NH102盐酸盐片3个规格的《药物临床试验批准通知书》,并将于近期开展临床试验。NH102盐酸盐是5-羟色胺及去甲肾上腺素双重再摄取抑制剂(SNRIs),同时对多巴胺转运体(DAT)及5-HT2A受体具有中等程度的抑制活性,是一个多靶点的新型抗抑郁药。临床前试验结果
2021-03-15