《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
猪遗传育种创新团队提出猪基因组选配新方案
近日，中国农业科学院北京畜牧兽医研究所猪遗传育种科技创新团队在猪基因组选配研究方面取得了新进展，提出了新的基因组选配方案，相关研究成果在线发表在《动物科学与生物技术（Journal of Animal
利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台
几年来，科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明，利用CAR-T细胞靶向实体瘤（如乳腺癌和结肠癌）是特别困难的。
发现第四种基因转导机制！揭示噬菌体介导细菌有害基因转导的新机制---侧向共转导
在一项新的研究中，来自新加坡国立大学和英国帝国理工学院的研究人员发现了细菌传播它们的基因的一种新方式，这种方式使细菌的进化速度远远超过了人们以前的理解。这一新见解可能有助于科学家们更好地理解致病细菌如
Nat Commun：科学家识别出能大量产生关键抗体的特殊基因
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究对负责产生和释放免疫球蛋白G（人体中最常见的抗体类型）的基因有了新的认识。这一研究有望推动以抗体为基础的人类疾病（比如癌症和关节炎）新型疗法的开发。
Nature：新方法一次性可以对动物体内的每个细胞进行不同的基因修饰
追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因，并研究它对这种生物的影响。问题是，许多疾病的病理变化是由多个基因决定的。这使得科学家们极难确定其中任何一个基因在多大程度上与疾病有关。要做
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生，基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面，由于排斥机制的差异，目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出，靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案，但是这些药物还未能获得FDA批准。
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发