脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验，第二部分研
首个脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam治疗1型SMA关键临床研究获得成功！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性FIREFISH研究（NCT02913482）第二部分的阳性结果。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，目前正开发用于所有类型（1型、2型、3型）SMA的治疗。FIREFI
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型和3型SMA关键III期获得成功！
2019年11月13日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示，研究达到了运动功能测量32（MFM-32）量表评分相对基线变化的主要终点：治疗一年后，与安慰剂组相比，risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止，评估r
脊髓性肌萎缩症（SMA）新药！罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格（PRIME）
2018年12月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予risdiplam（RG7916）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的优先药物资格（PRIME）。目前，罗氏正在开展3项全球性多中心III期临床研究（FIREFISH[NCT02913482]、SUNFISH[NCT02908685]、JEWELFISH[NCT03032172]），评估r
罗氏 SMA 新药 RG7916 最新临床结果公布
他们和普通的孩子一样思考，学习和与周围的人交流情感，但是，SMA 的孩子却法做我们习以为常的最简单的事情，呼吸和吞咽。这是因为，患有脊椎性肌萎缩（SMA）的患者通常缺乏 SMN，肌肉生存神经元。在周末召开在奥兰多召开的 SMA 会议上公布的结果显示，这个新药 RG7916， 有助于改善 SMN2 的功能，Biopharmadive 报道称。RG7916 是口服，小分子 SMN2 的修饰剂，目前在二
安全隐患困扰 罗氏暂停SMA新药研究
罗氏公司最近宣布，出于安全因素的考虑，公司已经临时暂停了与PTC公司合作开发的治疗脊髓性肌萎缩（SMA）症药物RG7800的临床二期研究。原因是公司在一项长期的临床前研究中发现了这种药物可能存在一定的安全隐患。