STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
Science子刊：科学家发现有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型疗法靶点
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用CD37胞外酶中的细胞转录后机制或会促进三阴性乳腺癌患者机体的抗肿瘤免疫并减缓癌症进展；相关研究结果或有望帮助目前缺少有效疗法选择的患者开发新型免
Nature子刊：中山大学高旻/黎小妍合作揭示肥胖及相关代谢疾病治疗新靶点
该研究揭示了TRPM7-Ca2+-TAK1信号在肥胖过程中脂肪组织炎症的作用，靶向脂肪组织TRPM7的治疗方法可能是治疗肥胖、胰岛素抵抗及其相关代谢性并发症的具有潜力的新策略。
Nature子刊：新型再生疗法可恢复受损的肾功能，IL11或成为治疗新靶点！
作为人体的重要器官之一，肾脏的重要性不言而喻。据国家卫健委数据显示，预测到2040年，慢性肾脏病将成为全球第五位的致死病因。而慢性肾病在我国发病率高达10.8%，患者人数超过1亿。
Nature子刊：发现治疗肺癌新的分子靶点，药物联用能增强杀伤效果，还可拓展到其他癌症类型
来自澳大利亚国立大学（ANU）和彼得-麦卡勒姆癌症中心（Peter MacCallum Cancer Centre）的联合研究小组，基于小鼠模型发现一种名为“Menin”的蛋白质会导致癌细胞中特定基因
Redox Biology: 糖尿病内皮细胞的糖酵解依赖DNA修复缺陷为糖尿病血管并发症提供新的治疗靶点
糖尿病心血管疾病和微血管并发症，如糖尿病视网膜病变(DR)，是糖尿病患者发病和死亡的主要原因，糖尿病血管并发症的患病率正在迅速增加。
Neuron：识别出人类神经退行性病变中新型tau蛋白调节子和治疗性靶点
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究进行了一项无偏见的筛查来寻找特殊的基因，这些基因的抑制会减少tau蛋白的水平，同时他们还识别出了新型的tau蛋白调节子。
单片双药HIV治疗药物「多伟托」稳定转换适应症纳入国家医保目录
多伟托是《中国艾滋病诊疗指南（2021年版）》一线推荐药物，由固定剂量的多替拉韦（50mg）和拉米夫定（300mg）组成。
PNAS：帮助癌细胞长生不死的端粒延长分子，可作为癌症治疗靶点
该研究表明，在ALT细胞中参与保护端粒长度的RNA分子——端粒重复RNA（TERRA），可以用于对抗耐药性ALT细胞。
Gut：科学家发现能帮助抵御人类肝细胞癌的新型免疫治疗性靶点
来自中国香港大学等机构的科学家们通过研究揭示了名为Δ42PD-1的异型程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）在抑制杀伤性T细胞功能方面的关键作用，杀伤性T细胞对于杀灭肝细胞癌患者机体的癌细胞非常重要。