Adv SCI：安徽医科大学刘晓颖等团队揭示肝癌细胞通过上调TRIB3招募DDX5解旋G4-DNA，以维持转录和DNA修复应对饥饿
本研究提出TRIB3-DDX5-G4轴可作为HCC及其他TRIB3高表达恶性肿瘤的治疗靶点。
2026-03-17
Adv SCI：苏州大学单华建等团队破译骨质疏松的骨吸收“启动密码”，Gαi1/3通过173Asp位点介导RANK-TRAF6信号，驱动破骨细胞生成
研究结果表明，Gαi1/3是破骨细胞生成的关键调控因子，可作为骨质疏松症极具潜力的治疗靶点。
2026-03-12
SCI Adv：中国医科大学孙逊/郑倩倩发现代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的治疗新靶点
这些发现揭示了一个完整的IL-17A–CHI3L1–IL-13Rα2–LCN2信号网络，确立了CHI3L1在MASH相关纤维化中既是关键的机制效应分子，也是一个潜在的治疗靶点。
2025-12-18
Adv SCI：瞄准“修复细胞”！复旦大学董智慧等团队发现恢复成纤维细胞功能是治愈糖尿病足关键，COL16A1及其上游开关BRG1成新靶点
BRG1可直接结合到COL16A1的启动子区域，上调其转录，从而加速糖尿病伤口的愈合。BRG1-COL16A1轴是一条关键的调控通路，为慢性糖尿病伤口提供了新的治疗靶点。
2026-03-10
SCI Adv：复旦大学甘建华等团队研究利用一种具有超高保真度和广泛兼容性的Cas9变体靶向转甲状腺素蛋白
本研究提示SpCas9-Mut5是用于TTR基因编辑的优异候选工具。除ATTR淀粉样变性外，SpCas9-Mut5及其衍生的ABE系统有望广泛应用于其他疾病的治疗。
2026-01-20
Adv SCI：山东大学田辉等团队发现肿瘤免疫逃逸“双重开关”：转录因子ZBTB21同时抑制细胞焦亡与抗原呈递，其靶向解除可克服免疫治疗耐药
该研究表明ZBTB21 是一个可成药的关键节点，协调细胞焦亡抵抗与抗原呈递逃逸，为重塑抗肿瘤免疫提供了联合治疗策略。
2026-02-14
Adv SCI：华中科技大学于洪军教授团队在抗真菌药物开发靶点糖基磷脂酰肌醇转酰胺酶上获得新进展
该研究首次系统捕捉到了真菌糖缀合物——糖基磷脂酰肌醇的转酰胺酶复合物（GPIT）在与GPI锚、底物模拟肽结合等多种功能状态，并发现了一种新颖的二聚体组装形式，揭示了真菌GPIT的功能分子基础。
2026-01-16
Adv SCI：同济大学吴鹏等团队开发新的纳米酶，用于类风湿关节炎中关节炎症的靶向抑制及破骨细胞生成的靶向调控
这项工作通过将阳离子氨基酸与天然多酚整合为自组装的靶点特异性纳米平台，具有高生物相容性和转化潜力，为类风湿性关节炎治疗奠定了有前景的范式。
2026-01-14
Adv SCI：南方医科大学郭燕舞等团队通过靶向小胶质细胞CD49a抑制神经炎症，并展现出帕金森病的治疗潜力
本研究证实靶向小胶质细胞CD49a的治疗策略可作为帕金森病的新型治疗方案；同时表明钝头蛇蛋白具备良好的临床转化前景，有望成为治疗各类神经炎症及神经退行性疾病的候选药物。
2026-01-07
SCI Adv：北京大学张宁/舒绍坤发现癌细胞“休眠”开关！BAP1让癌细胞伪装干细胞逃避治疗，靶向它可与CDK4/6抑制剂合成致死
该研究通过整合全基因组CRISPR筛选与转录组学、表观遗传学及蛋白质组学分析，揭示了一种驱动肝胆癌对细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂产生适应性耐药的表观遗传通路。
2026-01-24