Mol Cancer：科学家利用细胞系模型揭示了黑色素瘤对疗法耐药的新机制
这项研究为后期科学家们基于调节多胺代谢开发新型抗癌疗法开辟了一扇大门，这种疗法或能用于治疗因频繁出现耐药而难以治愈的人类黑色素瘤。
2024-10-19
细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型，CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑，但从不同适应症来看，针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
2024-06-13
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Cell Rep：揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色
本文研究中，研究人员发现，肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力，从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。
2024-07-19
科研人员揭示黑色素浓缩激素受体家族配体识别及受体激活的机制
该研究提供了MCHR1和MCHR2配体结合、受体激活和G蛋白偶联的分子生物学机制，为利用这些受体的独特特征进行靶向治疗提供了结构基础。
2024-05-12
Nature：科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法
本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素，并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。
2024-10-24
Cancer Immunol Res：揭秘TBK1分子或许是克服肿瘤对CAR-T细胞疗法耐受性的关键
本文研究结果揭示了利用PDOTS对CAR-T细胞进行体外分析的可行性和实用性，并表明，靶向作用TBK1或能通过克服肿瘤内在和外在的耐受性机制来增强CAR-T细胞疗法的治疗疗效。
2025-01-31
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10