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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Nature:何川/徐明江团队阐明TET2酶通过氧化RNA m5C调控染色质状态和白血病发生

该研究发现表明,TET2介导的染色质相关RNA的m5C氧化,而非DNA氧化,在TET2缺失引发的转录激活和白血病发生中发挥着主导作用。

2024-10-06

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

Cell:高璞/高光侠/张立国团队揭示EB病毒致癌蛋白LMP1的组装与激活机制

该研究报道了EBV关键致癌蛋白LMP1自组装和组成性激活的分子基础,为EBV-LMP1诱发致癌信号和调节免疫应答等生物学功能提供了新的理论模型。

2024-07-17

first in class基因疗法I期研究结果积极

基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。

2024-09-03

Cell:中山大学联合阿里云,利用人工智能揭开隐藏的RNA病毒世界,一次性发现16万种新病毒

该研究揭示了有史以来最大的RNA病毒,其基因组长达47250个核苷酸,全方位刷新了人们对RNA“病毒圈”的认知。

2024-10-12

RNA的寿命远超想象

该研究发现的LL-RNAs在异染色质周围富集,对于维持静止神经干细胞中染色质的完整性至关重要。

2024-04-22

Science子刊:Aaron Johnson/程功团队揭示感染和慢性疾病激活的系统性“大脑-肌肉”信号轴

该研究表明,感染和慢性疾病激活了一个系统性大脑-肌肉信号轴,在该信号轴中,中枢神经系统(CNS)来源的细胞因子绕过连接组,直接调节肌肉生理,突出了IL-6作为疾病相关肌肉功能障碍的治疗靶点。

2024-07-21

Mol Cancer:环状RNA hsa_circ_0000467通过促进eif4a3介导的c-Myc翻译促进结直肠癌的进展

本研究发现circ467可以通过结合eIF4A3提高c-Myc的蛋白翻译效率,从而促进CRC的恶性进展,该工作为CRC的进展机制和CRC治疗的潜在治疗靶点提供了新的见解。

2024-09-27

Nature:利用患者来源的类器官,快速进行ASO疗法的临床前筛选评估

该研究展示了利用患者来源的类器官模型进行个性化治疗评估的可行性。

2025-02-06