新疗法层出不穷 治愈帕金森病未来可期
虽然帕金森病的特征早在200年前就被发现，但是直到本世纪，在解开这一神经退行性疾病的病因方面才刚刚取得重大进展。这些机理方面的进展加速了相关药物的开发，专家们认为不久我们将有望看到预防或减缓此类疾病进展的新疗法出现。“在过去的20年中，人们已经意识到遗传学及其与环境和生活方式的相互作用，可能导致帕金森病的风险。”Michael J. Fox帕金森研究基金会（MJFF）总裁兼
开拓创新肿瘤细胞疗法，罗氏扩展合作协议
今日，美国麻省的SQZ Biotech宣布与罗氏（Roche）达成了扩大合作协议，将利用其SQZ平台开发基于抗原呈递细胞（APCs）的抗癌细胞疗法。在2015年，这两家公司曾达成接近5亿美元的合作协议，共同开发基于外周血单核细胞（PBMCs）的细胞疗法。根据协议内容，SQZ有可能获得高达10亿美元的付款。作为免疫系统的一部分，APCs擅长摄取一些侵入性或致病性物质，例如来自肿瘤的蛋白质片段，并以恰
Arrowhead与杨森共同开发乙肝RNAi疗法
Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen Pharmaceuticals）公司达成了授权合作协议，共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难
Ann Rheum Dis：新疗法可治疗膝盖与脊柱关节炎
2018年10月7日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，Krembil研究所的科学家开发出一种新的治疗方法，有可能阻止膝关节和脊柱骨关节炎的发生。相关结果发表在最近的《Annals of the Rheumatic Diseases》杂志上，文章题为“microRNA-181a-5p antisense oligonucleotides attenuate osteoarthritis in f
3期临床结果积极 第二款RNAi疗法有望加速获批
今日（9月28日），Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的在研RNAi药物givosiran，在用于治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期试验ENVISION中，取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病（polyneuropathy）的Onpattro（pati
降低患者恶化风险 COPD新疗法有望年底获批
今日（9月18日），Theravance Biopharma公司与Mylan公司，宣布了其吸入式疗法Yupelri（revefenacin），在临床3期试验中的最新积极数据。试验数据显示，该针对慢性阻塞性肺疾病（COPD）的疗法，可以有效帮助中度至极重度COPD患者将恶化风险降低15%-18%。在第52周，每日接受一次Yupelri治疗的患者组显示出了优于安慰剂组和tiot
解开白血病表型多变之谜 新发现可助力新疗法研发
日前，圣犹大儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）的研究人员在《自然》杂志发表的一项最新研究中，发现了与一种高风险混合表型的急性白血病相关的基因突变。这一研究可能为研发更有效的急性白血病疗法奠定了基础。这种高风险急性白血病称为混合表型急性白血病（MPAL），它是急性白血病的一个亚型，占每年美国确诊的3500例儿童急性白血病
Nature子刊：肺癌新靶点有望带来创新疗法
肺癌是生存率最低的癌症之一，更让人沮丧的是在过去四十年中，尽管癌症患者的总生存率提高了2倍多，但肺癌患者的生存率几乎没有提高。目前仅有5%的肺癌患者生存期超过10年。造成这一困境的原因之一是业界缺乏针对肺癌的治疗靶点，但来自英国剑桥大学的科学家们可能改变这一现状。肺癌主要分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌。NSCLC约占肺癌总病例的85%。NSCLC依据
靶向细胞存活机制 难治肿瘤有望迎来新疗法
有些癌症细胞尽管最初能被药物所抑制，但随着对药物产生抗性而再次生长。另一些癌症细胞则扩增极快，乃至药物的抑制作用无法表现出来。上周发表的两篇科学论文通过针对癌症的生存和扩增机制，为治疗难治性肿瘤提供了潜在的新方法。第一篇由辛辛那提大学俄亥俄分校的研究人员发表在《Cell Reports》上的文章，研究了细胞的“自噬”机理。自噬作用类似细胞的回收循环利用机制，废物被运送到溶酶
卵巢癌创新疗法获FDA快速通道资格
总部位于休斯顿，致力于开发针对恶性肿瘤新药的生物医药公司Aravive今天宣布，FDA已授予其在研药物AVB-S6-500快速通道资格，用于治疗对铂类化疗耐药的复发性卵巢癌。卵巢癌是第五大女性致死癌症，2018年美国估计有22240例新诊断发现的卵巢癌患者，同时有14070名患者死于卵巢癌。女性患卵巢癌的终身风险为1/78，死于卵巢癌的风险为1/108。在卵巢癌患者中70%