治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及
创新性抗癌疗法 征服急性淋巴细胞白血病
有人说：“大多数儿童急性淋巴细胞白血病能够得到治愈，这是癌症治疗史上最伟大的成功故事。”对于当父母的人来说，最见不得的就是孩子得病，更不要说孩子得恶性肿瘤了。急性淋巴细胞白血病（简称“急淋”，英文简称ALL）是一种常见的儿童恶性肿瘤，曾经夺走儿童生命的一大杀手。但是，在不到60年时间里，这种病的治愈率已经从0%提高到90%以上。曙光初现儿童急性白血病的现代疗法首先要归功于西德尼？法伯（
Cancer Cell：白血病新疗法！通过超激活细胞中的“垃圾处理系统”有望高效杀灭癌细胞！
2019年7月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自萨斯喀彻温大学光源研究中心的科学家们通过研究发现了一种杀灭白血病细胞的新方法，当研究人员超激活（过度激活）白血病细胞中的垃圾处理系统（garbage disposal systems）时，癌细胞就会被杀灭；本文研究结果或能帮助研究者通过深入研究特殊蛋白来转化到癌症疗法之中，这些蛋白
基因泰克流感新疗法达到3期临床终点 有望用于治疗儿童患者
今日，罗氏旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，该公司的创新流感疗法Xofluza（baloxavir marboxil）在名为MINISTONE-2的全球性3期临床试验中达到主要终点。在治疗1-12岁儿童流感患者时表现出良好的安全性，同时显着缩短流感症状（包括发烧）。Xofluza的疗效与活性对照组相当。基因泰克公司将在即将召开的医学会议上公布这一试验的详细数据。这一结果有望将
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)在欧盟提交上市申请
2019年07月02日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，已向欧
创新组合疗法2期临床结果积极
致力于利用肿瘤代谢和氧化应激机制来开发抗癌疗法的生物技术公司Tyme Technologies公司宣布，其在研药物组合SM-88，作为单药疗法，在治疗晚期胰腺癌患者的开放标签，多中心2期临床试验TYME-88-Panc中，与历史数据相比，显着延长患者的总生存期（OS），并展示了良好的耐受性和安全性。试验的数据于7月4日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲肿瘤内科学会第21届世界胃肠癌大会（ESMO-GI）上
糖尿病黄斑水肿创新双环多肽疗法1期临床结果积极
日前，Bicycle Therapeutics公司宣布，治疗糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）的在研疗法THR-149在合作伙伴Oxurion开展的1期临床试验中获得积极结果。THR-149是一款基于双环多肽的创新血浆激肽释放酶（plasma kallikrein，PKal）抑制剂。这款创新抑制剂不但表现出良好的安全性和耐受性，而且显着提高患者的视力
Mallinckrodt创新疗法达到4期临床终点 显著缓解RA患者症状
今日，Mallinckrodt公司宣布，该公司开发的Acthar溶胶，在辅助治疗类风湿性关节炎（RA）患者的4期临床试验中，达到所有主要和次要终点。在接受治疗12周之后，63%的难治性RA患者疾病症状得到缓解。RA是一种自身免疫性疾病。患者的关节由于产生炎症，导致关节肿胀、僵硬和疼痛。据估计大约150万美国人患有RA。通常治疗方法的目标是防止炎症发生，从而缓解症状，让疾病进入缓解期。目
PNAS：科学家成功解析诺如病毒精细化结构 有望帮助开发治疗诺如感染新疗法！
2019年6月20日 讯 /生物谷BIOON/ --诺如病毒（Noroviruses）是引发食源性疾病的主要病原体，在所有爆发病例中诺如病毒占到了58%的比例，其在全球每年会引发6.85亿人患病，目前并无有效疗法来抵御诺如病毒感染，深入理解诺如病毒的外层复杂结构（衣壳结构）或有望帮助开发出新型疫苗策略，衣壳能帮助病毒吸附到人类宿主细胞上。图片来源：en.wikipedia.org近日，一项刊登在国