爱尔兰科学家研究脑细胞工作方式获得癫痫新疗法
爱尔兰皇家外科学院慢性和罕见神经系统疾病国家研究中心（FutureNeuro）研究人员与马德里Severo Ochoa分子生物学中心（CBMSO）及巴塞罗那生物医学研究所（IRB）合作，找到了最常见癫痫形式的人脑细胞运作的关键新步骤，可能为耐药性癫痫患者带来新的治疗方法。该研究发表在最新一期的《Brain》杂志上。医学界已知基因活性的变化在癫痫发
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战？
8月5日，国家药监局药品评审中心（CDE）在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示，由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的规定，公示5日内无异议的（药品）即纳入突破性治疗药物
澳大利亚新疗法或可修复阿尔茨海默病造成的记忆损伤
澳大利亚麦考里大学科研人员日前宣布，他们发现一种基因疗法可修复小鼠因阿尔茨海默病造成的记忆损伤。研究人员希望这一疗法未来可以用于阿尔茨海默病的临床治疗。阿尔茨海默病患者的一种病理变化是脑内Tau蛋白过度磷酸化。研究人员发现，这种基因疗法可以激活脑内自然存在的一种名为p38伽马的酶。这种酶被激活后可以调节脑内Tau蛋白过度磷酸化，从而抑制阿尔茨海默病病情发展。
FDA批准创新嗜睡症疗法上市
Jazz Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年7月21日批准Xywav（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或白天过度嗜睡（EDS）。Xywav是一种羟丁酸钠产品，其独特的阳离子组成导致钠含量比目前治疗这些患者的标准疗法羟丁酸钠低92%，降低患者钠离子摄入过量的
拜耳创新疗法达到3期临床终点 可有效降低因肾病死亡风险
拜耳（Bayer）公司宣布，其在研疗法finerenone在治疗患有2型糖尿病的慢性肾病（CKD）患者的3期临床试验FIDELIO-DKD中达到试验的主要终点。与安慰剂相比，finerenone加入到标准护理中，可推迟首次发生肾衰竭的时间，降低因肾病死亡的风险，并且延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降速度。同时，finerenone还降低了关键次要终点的风险，
Mol Cell Biol：细胞中DNA复制的小故障或有望帮助开发治疗癌症的新疗法
2020年7月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular and Cellular Biology上的研究报告中，来自南加州大学等机构的科学家们通过对活细胞进行深入研究发现，细胞中预防与疾病相关的遗传损伤的特殊系统有时候或会严重失灵，以至于如果没有这种系统细胞就会功能受损。这似乎是一种矛盾的发现，因为该结论挑战了一种观点
创新细胞疗法FCR001在3期临床中完成首例活体肾移植患者给药
7月22日，Talaris Therapeutics公司宣布，其在研细胞疗法FCR001在名为FREEDOM-1的3期临床试验中，已完成首例活体肾移植（LDKT）患者给药，该试验旨在评估FCR001单次给药的安全性和有效性。对于某些患者而言，器官移植有时是挽救其生命的唯一途径。然而，即便接受了器官移植，身体对移植器官的免疫排斥仍然会给这些患者的生
赛诺菲和MD安德森癌症中心联合开发创新抗癌疗法
赛诺菲（Sanofi）公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心近日宣布，双方开展一项为期五年的战略合作，加速开发针对癌症患者的研究性治疗方法，包括靶向疗法和免疫疗法。该联盟将结合MD安德森癌症中心的临床试验基础设施和赛诺菲的试验性治疗管线，领导生物标志物驱动的临床研究，以更好地理解新型癌症药物如何发挥作用。“我们的目标是改善一系列难治癌症患者的结局，实现这一目标
48%患者肝纤维化改善 Akero创新疗法NASH 2a期临床结果积极
日前，Akero Therapeutics公司公布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研疗法efruxifermin（EFX），在一项2a期临床试验中的16周中期结果分析。值得注意的是，在40例治疗结束后接受组织活检的应答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）无恶化的情况下，肝脏纤维化实现至少一级的改善，28%的患者实现了至少两级
全球第三款RNAi疗法！罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！