揭示介导microRNA降解的新机制，有望开发出治疗各种疾病的新疗法
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现一种细胞用来降解微小核糖核酸（microRNA, miRNA）的机制，其中miRNA是调节细胞中蛋白数量的遗传分子。这一发现不仅阐明了细胞的内部运作情况，而且最终可能让人们开发出对抗传染病、癌症和其他一系列健康问题的新方法。相关研究结果于2020
60年来首个新疗法！GSK回肠胆汁酸转运体抑制剂linerixibat治疗胆汁郁积性瘙痒疗效显著!
linerixibat有潜力成为60年来针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁郁积性瘙痒的首个新疗法。
两篇Nature论文揭示Hsp70伴侣蛋白溶解α-突触核蛋白聚集物机制，有望开发针对帕金森病的新疗法
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在诸如帕金森病之类的许多神经退行性疾病中，称为淀粉样纤维（amyloid fibril）的蛋白聚集物在大脑中形成，并被认为会导致神经元细胞死亡。然而，神经元也存在一种可以对抗淀粉样纤维甚至可以溶解已形成的淀粉样纤维的细胞防御机制。这种防御机制是基于伴侣蛋白---热休克蛋白70家族（Hsp70）---辅助蛋白折
创新细胞疗法获FDA再生医学高级疗法认定
Orca Bio今天宣布，美国FDA已经授予该公司的细胞疗法Orca-T再生医学高级疗法认定（RMAT）。Orca-T是一种在研同种异体、高精度细胞疗法，适用于适合造血干细胞移植的血液癌症患者。此外，Orca-T还获得了FDA授予的孤儿药资格，用于增强造血干细胞移植手术的细胞定植。Orca Bio公司一周前刚刚上榜行业知名媒体Endpoints推
诺华RNAi创新疗法今日在华获批临床 近100亿美元收购获得
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国
2021年度十大医疗创新：基因疗法、CD20单抗、PARP抑制剂等
近日，美国克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）评选出了“2021年度十大医疗创新”。本次入选的创新技术/疗法，包括CD20靶向疗法ocrelizumab，用于囊性纤维化的新型药物Trikafta，丙肝泛基因型疗法，PARP抑制剂等多款创新药物。克利夫兰诊所专家组表示：“这些是可以在未来改善治疗效果并改变医疗保健的创新技术。”今天，我们
全球第三款RNAi疗法！lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功！
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！