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Science:细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中

在这项新的研究中,研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法,这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中,并可进行时间控制。

2025-05-20

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

GSK与Rgenta达成合作,开发靶向RNA小分子疗法

根据协议条款,Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款,该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款,以及分级专利费和潜在股权投资,获得高达近5亿美元收益。

2024-12-11

研究揭示RNA去甲基化酶的氧化还原修饰调控番茄果实成熟机制

过氧化氢可引起m6A RNA去甲基化酶SlALKBH2发生氧化修饰形成同源二聚体,促进SlALKBH2蛋白稳定,保障其在果实成熟过程中发挥功能。

2025-01-30

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好

这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。

2025-04-03

Nat Commun:RNA对机体糖代谢的影响或能转化为开发促进肠道健康的新型策略

本文研究增加了科学家们对RNA协调机体代谢控制过程的理解,这种代谢控制或许是一种能促进在动态营养蓝图中优势微生物群落在体内适应性的重要因素。

2025-02-06

研究揭示肠道菌小RNA通过调控唾液酸代谢促进定植的新机制

研究发现了新的原核细菌mRNA衍生为非编码RNA的加工方式,阐明了细菌如何在转录后水平协调不同代谢通路的产物的生成机制。

2025-01-18

RNA编辑技术的重大进展!Nat Struct Mol Biol:Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA,而不损伤DNA

来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA,向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。

2024-07-12