德国企业Medigene AG宣布TCR-T疗法进入I/II临床研究
近日，德国生物技术公司Medigene AG宣布，其TCR-T细胞候选疗法MDG1011在针对血液肿瘤的I/II临床研究中第一位患者已接受治疗，包括急性髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和多发性骨髓瘤（MM）。MDG1011使用患者来源的T细胞受体（TCR）修饰T细胞靶向肿瘤抗原PRAME（在黑色素瘤中优先表达的抗原），被设计为一次性疗法。本次输注在德国埃尔兰根大学医学院进行，给予
TG公司新型CD47和CD19共靶向肿瘤免疫疗法TG-1801进入人体I期临床
2019年02月28日/生物谷BIOON/--TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导性疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日，该公司宣布启动TG-1801首个人体I期研究，这是一种新型、首创、抗CD47/CD19双特异性抗体，开发用于治疗复发性或难治性B细胞淋巴瘤患者。TG-1801是第一种同时靶向CD19和CD47的疗法。CD19是一种广泛表达于B细胞恶性肿瘤中的B细胞特异性标
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Sci Rep：利用新型小鼠模型揭示I型糖尿病的奥秘
2019年2月18日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，托莱多大学的研究人员建立了I型糖尿病实验室小鼠模型中，这一突破有可能重塑慢性疾病的研究方式。估计有125万美国人患有I型糖尿病。虽然这种疾病可以通过胰岛素进行治疗，但仍旧难以做到完全治愈- 部分原因是科学家没有可靠的动物模型来模仿人类I型糖尿病的全部特征。对此，作者进行了专门性的研究，相关结果发表在《Scientific Reports》杂
大冢/灵北Rexulti治疗双相I型障碍2个全球III期临床失败
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢（Otsuka）与合作伙伴灵北（Lundbeck）近日宣布，评估抗精神病药物Rexulti（brexpiprazole，依匹哌唑）治疗双相I型障碍（BP-I）相关狂躁发作患者的2项全球III期临床研究未能达到主要终点。这2项研究中，随机阶段的持续时间均为3周。双相I型障碍（BP-I）是一种慢性精神病，患者经历一次或多次躁狂发作，可能同
在I-O的下一个关键战场 BMS、罗氏将领跑
2018年可以说是PD-(L)1肿瘤免疫治疗的爆发之年，截至目前，全球已有8款PD-(L)1肿瘤免疫疗法获批上市，中国市场有4款。默沙东是该领域最大的赢家，其PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda在2018年早些时候获批治疗微卫星不稳定性高（MSI-H）癌症患者，成为了首个“组织不可知”癌症治疗药物，更重要的是，在极其有利可图的肺癌市场占据了主导地位，在其他癌症适应症的批文也是拿到手软。销售方面，K
首创mTORC1激活剂NV-5138治疗难治性抑郁症（TRD）进入I期临床
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Navitor制药公司是mTORC1靶向疗法开发方面的领导者，旨在帮助患者长寿和健康的生活。近日该公司宣布启动先导候选药物NV-5138治疗难治性抑郁症（treatment-resistant depression，TRD）I期研究的B部分。NV-5138是一种首创的（first-in-class）、具有口服活性的小分子，能直接和短暂地激活mTO
JAMA Pediatrics：轮状病毒疫苗有助于抑制I型糖尿病的发生
2019年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --根据墨尔本研究人员的一项新研究，被诊断患有1型糖尿病的幼儿数量下降可能与澳大利亚婴儿的常规轮状病毒疫苗接种有关。研究人员调查了从2000年到2015年被诊断患有1型糖尿病的澳大利亚儿童的数量，并发现0-4岁儿童的1型糖尿病诊断从2007年开始下降 - 轮状病毒疫苗是作为常规婴儿疫苗接种引入的。这是自20世纪80年代以来澳大利亚幼儿第一次出现1型糖
新型口服sGC刺激剂IW-6463进入I期临床，治疗中枢神经系统疾病
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布启动实验性药物IW-6463在健康志愿者中的I期临床研究。IW-6463是一种口服给药、中枢神经系统（CNS）渗透的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正开发用于治疗严重和罕见的CNS疾病。该研究的数据预计在2019年下半年公布。该项旨在健康志愿者中评估口服IW-6463的安全性、耐受性和药代动力学。该研究将采
安进/艾尔健生物仿制药ABP798（利妥昔单抗）首个I/III期研究成功
2019年01月26日/生物谷BIOON/--美国制药巨头安进（Amgen）与合作伙伴艾尔健（Allergan）近日公布了生物仿制药ABP798（利妥昔单抗）I/III期临床研究的积极顶线数据。该研究在中度至重度类风湿性关节炎（RA）患者中开展，评估了ABP798相对于罗氏品牌药Rituxan（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）的药代动力学、疗效和安全性。结果表明，该研究达到了药代动