基因治疗龙头企业Ptc首席执行官辞职
近日，基因治疗龙头企业Ptc Therapeutics（简称“Ptc”）首席执行官Stuart Peltz 博士宣布，他将辞去已任职25年的CEO职位。
Ptc蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--Ptc Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
罗氏联手Ptc开展罕见病SMA临床II期研究
制药巨头罗氏公司最近在罕见病疗法领域再有新动作。公司与其合作伙伴Ptc公司即将就旗下新药RG7916治疗罕见疾病脊髓性肌萎缩（SMA）开展临床II期研究。公司表示这一研究将主要分为两部分，首先研究人员将在志愿者群体中进行RG7916不同药物剂量安全性和有效性的评价，其次公司将开展这一药物疗效的研究。预计第二部分研究将于2017年启动，这也将触发公司双方签订合约中2000万美元里程碑奖金的约定。
Ptc杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日，Ptc Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。
NICE:Ptc杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司Ptc开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予Ptc和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
杜氏肌营养不良新药被毙 Ptc哭晕！
FDA最近表示，拒绝Ptc公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对Ptc来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由，该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。
Ptc杜氏营养肌不良症药物被拒，股票狂跌60%
今天美国生物技术公司Ptc Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理，股票狂跌60%。
Ptc杜氏肌营养不良新药Translarna上市申请被FDA拒绝受理
近日，美国FDA发布文件拒绝受理Ptc Therapeutics杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗药物 Translarna (Ataluren) 在美国的上市申请。
