结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
Nat Med：局部注射CAR T细胞可以治疗非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
2020年5月10日讯 /生物谷BIOON /——非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(ATRTs)通常发生于3岁以下儿童的中枢神经系统(CNS)。尽管有强化的多模式治疗(手术，化疗，如果年龄允许也可以进行放疗)，但是患儿的中位生存期只有17个月。来自斯坦佛大学医学院的研究人员发现ATRTs持续稳定地表达了B7-H3/CD276，而这并不是由SMARCB1的失活突变引起
PLoS ONE：研究揭示动脉粥样硬化与心脏结构功能变化之间的关系
最近一项研究发现，即使在没有心力衰竭和心肌梗塞的个体中，似乎也有证据表明冠状动脉中的钙积累（动脉粥样硬化）与心脏结构和功能的改变之间存在关联。
亘喜生物TruUCAR GC027治疗T淋巴细胞白血病(T-ALL)完全缓解率100%！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --亘喜生物科技集团（Gracell Bio）是一家临床阶段的免疫细胞与基因治疗公司。近日，该公司在2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会上公布了其通用型TruUCAR? GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的一项I期临床试验的结果。T-ALL是一种急性淋巴细胞白血病(
Science子刊：新研究表明DPP4抑制剂有望治疗冠心病患者中的动脉粥样硬化
2020年5月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、希腊和德国的研究人员找到了一种治疗与心脏病相关的胰岛素诱导性血管损伤（insulin damaged blood vessels, 由胰岛素引起的血管损伤）的新方法。相关研究结果发表在2020年4月29日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“
SARS-CoV-2会对机体肺部造成什么样的损伤？
2020年4月22日 讯 /生物谷BIOON/ --与其它呼吸系统疾病一样，由SARS-CoV-2引起的COVID-19也会对肺部造成持久性的损伤，如今，随着研究人员对COVID-19不断深入的研究，我们也深入理解了SARS-CoV-2是如何对患者患病及疾病恢复期间机体的肺部产生影响的。医学博士Panagis Galiatsatos是约翰霍普金斯Bayvie
通过干扰细胞的pH微平衡来杀灭胰腺癌细胞
2020年4月9日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cancer Discovery上的研究报告中，来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究所等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能通过干扰细胞pH的平衡状态来杀灭胰腺癌细胞，相关研究揭示了剔除离子运输蛋白来降低细胞pH从而有效抑制胰腺癌细胞生长的分子机制。图
生酮类饮食可能引起暂时的流感样症状！
2020年4月10日讯 /生物谷BIOON /——根据一项新的研究，生酮类饮食的头几周可能会出现大量类似流感的症状，包括恶心、疲劳和头晕。这项研究近日发表在《Frontiers in Nutrition》杂志上。研究人员从101名开始采用生生酮类节食法的人的经历中提取了数据，并在43个在线论坛上描述了他们的症状。和坊间所谓生生酮流感的报道一样--这些开始这类高脂
Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年