RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
如何吃得像动物一样健康？
2020年6月4日讯 /生物谷BIOON /——从丛林到实验室，再到我们自己的厨房，David Raubenheimer和Stephen Simpson的新书探索了我们如何吃，为什么吃，如何满足和调节食欲，这一切都归结于五种食欲。悉尼大学查尔斯o帕金斯中心和生命与环境科学学院的David Raubenheimer和Stephen Simpson教授对动物的食
科学家利用人类胚胎干细胞成功开发出人类胚胎样模型！
2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究利用胚胎干细胞开发出了一种新型模型来研究人类的早期发育阶段。这种模型类似于18-21天大小的胚胎的一些关键元素，其能帮助研究人员观察到人类机体形成的潜在过程，这是以前从未直接观察到的，而理解这些过程则能够帮助研究人员揭示
结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生皮下Darzalex组合一线治疗III期临床：血液学缓解率高达92%
Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗，静脉制剂于2019年10月在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
中国科学家成功将脾脏转化成为肝脏样器官 有望解决肝脏器官移植面临的困境！
2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自南京大学等多个机构的科学家们通过研究开发了一种新方法或能诱导小鼠的脾脏表现出像肝脏一样的行为，这或许有望作为一种器官移植的新型可替代方案，文章中，研究人员描述了这种新技术及其如何在小鼠机体中发挥作用的。图片来源：Dr. Lei Do
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
Nat Med：局部注射CAR T细胞可以治疗非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
2020年5月10日讯 /生物谷BIOON /——非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(ATRTs)通常发生于3岁以下儿童的中枢神经系统(CNS)。尽管有强化的多模式治疗(手术，化疗，如果年龄允许也可以进行放疗)，但是患儿的中位生存期只有17个月。来自斯坦佛大学医学院的研究人员发现ATRTs持续稳定地表达了B7-H3/CD276，而这并不是由SMARCB1的失活突变引起
PLoS ONE：研究揭示动脉粥样硬化与心脏结构功能变化之间的关系
最近一项研究发现，即使在没有心力衰竭和心肌梗塞的个体中，似乎也有证据表明冠状动脉中的钙积累（动脉粥样硬化）与心脏结构和功能的改变之间存在关联。
亘喜生物TruUCAR GC027治疗T淋巴细胞白血病(T-ALL)完全缓解率100%！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --亘喜生物科技集团（Gracell Bio）是一家临床阶段的免疫细胞与基因治疗公司。近日，该公司在2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会上公布了其通用型TruUCAR? GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的一项I期临床试验的结果。T-ALL是一种急性淋巴细胞白血病(