阿斯利康新型TLR9激动剂AZD1419哮喘IIa期临床失败
2018年12月03日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）新型TLR9激动剂AZD1419治疗中度至重度嗜酸性粒细胞性哮喘的一项IIa期临床遭遇失败。根据其合作伙伴Dynavax提交给美国证券交易委员会（SEC）的一份Form 8-K表格文件，阿斯利康已告知Dynavax，来自IIa期研究的初步高水平数据表明，AZD1419未能使哮喘失控时间实现统计学意义的显著延
Nat Biotechnol：最大规模CRISPR/Cas9突变研究构建出基因编辑预测工具
2018年12月3日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，能够让人们在基因组的任何位置切割DNA，从而产生突变和关闭特定基因。全世界的科学家都在使用这项重要技术来研究哪些基因对各种疾病（从癌症到罕见疾病）都很重要。如今，人们正在利用它开展治疗性林场试验，以便校正人类基因中的有害突变。特异性的向导RNA（gRNA）与精确的靶DNA序列结合，从而将Cas9“剪刀”引导到合
Nature子刊：利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
2018年11月21日/生物谷BIOON/---在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞中，那么它有潜力阻止遗传疾病。然而，障碍仍然存在，特别是在高
2018年11月9日Science期刊精华，我国科学家同期发表两篇Science论文
2018年11月13日/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2018年11月9日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。1.Science：重大进展！揭示过敏性休克为何发生如此之快doi:10.1126/science.aao0666; doi:10.1126/science.aav4505在一项新的研究中，来自美国杜克大学医学中心等研究机构
利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死
2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年，全世界至少有300万人死于心源性猝死（sudden cardiac death，也称心脏性猝死）。在美国，这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见，但是年轻人也受到很大影响。在1～40岁的年龄组中，每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中，遗传性心脏病，包括遗传性心律失常，导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中，美国
一种基于精准型NHEJ修复的配对Cas9-sgRNA基因编辑策略
CRISPR基因编辑技术主要是通过细胞内DNA双链断裂（Double strand breaks，DSB）的定点诱导及随后的修复来实现，其中可利用的一条主要修复途径是非同源末端连接（non-homologous end joining，NHEJ）。由于CRISPR/Cas9介导的常规基因敲除效率高，且依赖于突变型NHEJ，修复CRISPR/Cas9诱导的DSB的NHEJ常被认为是易错的
抗CD47单抗Hu5F9-G4一期结果积极
今日，药明康德合作伙伴Forty Seven公司宣布，其在研抗CD47单克隆抗体Hu5F9-G4与利妥昔单抗（rituximab）的免疫组合疗法，在治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的1期试验中，取得了令人瞩目的积极结果。本次报道的Hu5F9-G4首次在人体中临床试验的结果，发表在今日出版的《新英格兰医学杂志》上。DLBCL和FL皆为常见的非霍奇金
Nat Med：人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗？
2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果，这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望，近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应，结果发现，人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力，如今研究人员正在开发多
抑制CDK9可重新激活在表观遗传上被癌症沉默的基因
2018年10月28日/生物谷BIOON/---周期蛋白依赖性激酶9（CDK9）是一种DNA转录调节因子。在一项新的研究中，来自美国天普大学等研究机构的研究人员发现抑制CDK9可重新激活在表观遗传上被癌症沉默的基因。这种重新激活恢复肿瘤抑制基因表达和增强抗癌免疫反应。这是首次发现这种特定的激酶与哺乳动物中的基因沉默相关联。图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2018.09.0
Science子刊：发现一种新的Cas9能够靶向基因组中将近一半的位点
2018年10月28日/生物谷BIOON/---基因组编辑系统CRISPR-Cas9已成为医学研究中的一种非常重要的工具，并且最终可能在农业、生物能源和食品安全等领域产生重大影响。CRISPR-Cas9可通过短的RNA片段（即向导RNA, gRNA）引导到基因组上的不同位点，在那里，一种称为Cas9的DNA切割酶随后进行所需的编辑。然而，尽管这种基因编辑工具取得了相当大的成功，但是它在基因组上能够