新合生物mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床
2025-06-11
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
RRx-001联合GCLC抑制剂，专攻放疗耐药难题
本研究发现直肠癌放疗耐药类器官具有独特代谢特征，体外实验表明，RRx-001与GCLC抑制剂BSO联合使用对杀死放疗耐药类器官有显著协同作用，这或为放疗耐药直肠癌提供新治疗策略。
2025-05-08
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
海南大学研究者揭示了HN-001具有治疗代谢相关性脂肪肝的发展的潜力
本研究数据集中表明，HN-001通过减少肝脏脂肪变性、脂肪毒性、肝脏损伤、炎症和肝脏纤维化来减轻MAFLD。
2024-02-19
美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
2021-04-29
