精鼎医药任命克莱尔·格雷斯为公司首席患者官，将助力推进以“患者为中心”的临床研究
2021年1月4日，精鼎医药，一家领先的、致力于在临床开发到商业化的各个阶段加速创新疗法的研发和上市，以改善人类健康的解决方案提供者，近日宣布公司已任命克莱尔·格雷斯（Clare Grace）博士作为公司首任首席患者官。此次任命体现出患者在精鼎医药的药物开发战略中扮演核心的作用。
Apellis公司C3抑制剂pegcetacoplan头对头III期研究击败Alexion重磅C5抑制剂Soliris
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。近日，该公司公布了头对头III期PEGASUS研究（APL2-302，NCT03500549）的阳性结果。该研究是一项多中心、随机、开放
BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
Savara公司吸入性GM-CSF药物Molgradex获美国FDA突破性药物资格！
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Savara Inc.是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重或威胁生命的罕见呼吸疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性药物资格（BTD），这是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制剂，用于治疗自身免疫性肺
Axsome公司新型口服多机制药物AXS-07用于偏头痛急性治疗III期临床获得成功！
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Axsome Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新疗法用于中枢神经系统（CNS）疾病的治疗。近日，该公司宣布，评估新型口服多机制药物AXS-07用于偏头痛急性治疗的III期MOMENTUM试验达到了2项监管共同主要终点：与安慰剂相比，AXS-07显著改善了偏头痛疼痛和最烦人症
Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab获美国FDA专家委员会全票通过!
2019年12月29日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）皮肤科和眼科药物咨询委员会（DODAC）以全票通过、一致支持了teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的潜在益处大于风险。目前，tepr
Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS
Iterum公司sulopenem(硫培南)治疗单纯性尿路感染(uUTI)进入III期临床！
2019年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Iterum Therapeutics是一家临床阶段的爱尔兰生物制药公司，专注于开发可对抗多药耐药病原体的新型抗生素。近日，该公司宣布，评估sulopenem（硫培南）口服制剂治疗单纯性尿路感染（uUTI）的III期临床试验SURE已完成患者入组。这项多中心、双盲临床试验将评估口服sulopenem/pro
Molecular Partners公司MP0250获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！
2019年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Molecular Partners是一家临床阶段生物技术公司，率先使用DARPin®疗法治疗严重疾病。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MP0250治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一
Intra-Cellular Therapies公司Caplyta(lumateperone)获美国FDA批准！
2019年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Intra-Cellular Therapies（ICT）是一家专注于开发创新疗法治中枢神经系统（CNS）疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Caplyta（lumateperone），用于精神分裂症成人患者的治疗。该公司预计，将在2020年第一季度末启动将Caplyt