潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Mol Cell：揭示RNA在调节癌细胞中基因表达上所扮演的关键角色
本文研究结果为阐明RNA和TOP1在调节RNAPII依赖性转录所固有的DNA拓扑异构压力中的协调作用提供了新的见解。
2024-09-04
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性，为研究细菌基因的功能提供了新途径，并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。
2024-07-13
Science：利用人类线粒体mRNA结构组揭示人类线粒体中的基因表达机制
来自迈阿密大学和哈佛医学院的研究人员在一项新的研究中改进了一种利用硫酸二甲酯（DMS）对 mRNA 结构进行化学探测的方法，其中硫酸二甲酯可将腺嘌呤和胞嘧啶未配对且可触及的碱基配对面甲基化。
2024-07-27
Nat Genet：新研究绘制出关键癌症基因VHL所有潜在变异的影响图谱
在这项新的研究中，这些作者使用了一种名为饱和基因组编辑（saturation genome editing）的新方法，随着时间的推移，对人类细胞中2000多种不同VHL变异的功能进行了长期跟踪。
2024-07-10
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
Nat Genet：新研究发现AFF3基因的GCC重复序列扩增与人类智力残疾有关
这项研究的全表型组关联方法（phenome-wide association approach）将基因变异与人类表型联系起来，强调了这些基因变异对公共健康的广泛影响。
2024-09-25
Nature Methods：肿瘤进化的空间图谱，CalicoST算法揭示癌症克隆的基因组与空间演化
CalicoST算法的诞生填补了这一空白。它不仅能够从空间转录组数据中推断出肿瘤的等位基因特异性拷贝数变异，还能够重建肿瘤克隆在空间中的进化轨迹，绘制出肿瘤演化的“进化地图”。
2024-11-10
Theranostics：UBE2K通过靶向HNRNPU调控亲本基因UBE2K加重抑郁症
本研究提供了circ-UBE2K通过调节小胶质细胞功能减轻抑郁样行为的新证据，提示circ-UBE2K可能作为治疗重度抑郁症的潜在治疗靶点。
2024-09-24