揭示EFCAB9引导精子进入卵子机制
2019年5月19日讯/生物谷BIOON/---当精子通过它们的尾巴上的一系列钙离子通道检测到环境变化时，它们就开始向卵子冲刺。在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学等研究机构的研究人员鉴定出一种关键分子，它协调这些钙离子通道开启和关闭，从而激活精子并协助引导它们进入卵子。当通过基因编辑移除编码这种分子的基因时，雄性小鼠让更少的雌性小鼠怀孕，而且怀孕的雌性小鼠产生较少的幼仔。他们报道，这些经过基因编辑
全新CRISPR/Cas9基因敲入系统助力肝癌建模
最近发表在开放获取期刊Genome Medicine 上的一项研究，报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说：“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在的治疗策略，我们需要有效的肿瘤模型。现有用来敲入致癌基因以建立癌症模型的方法或效率很低，或难以控制
Cell：首次发现阻断CRISPR-Cas9基因组编辑的小分子抑制剂
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9（SpCas9）的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言，他们通过开发一系列高通量生物化学分析方法和基于细胞的分析方法，筛选了许多小分子，以便鉴定出能够破坏SpCas9与DNA结合因而干扰它的DNA切割能力的化合物。这些首批小分子
首个CRISPR-Cas9小分子抑制剂已找到
在日前发表于最新一期《细胞》杂志上的论文中，一篇关于CRISPR-Cas9小分子抑制剂的研究吸引了业内的广泛关注。一些专家指出，基因编辑只是工具。在不同的人手中，它可以造福人类，也可以给人类带来危害。在它引起危机之前，我们最好还是先找到“解药”。本研究由Broad研究所的Amit Choudhary教授所主导。研究人员们将注意力放在了SpCas9蛋白上，这是一种CRISPR
FDA批准PCSK9抑制剂扩展适应症 减少27%中风风险
4月27日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）宣布，FDA批准双方合作开发的Praluent（alirocumab）用于在心血管疾病患者中降低心脏病发作、中风和需要住院治疗的心绞痛风险。Praluent是首款能够有意义地降低全因死亡率的PCSK9抑制剂。血液中高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）又称为“坏“胆固醇，它能够提高患者出现严重心血管事
Nature：大规模CRISPR/Cas9筛选鉴定出600个癌症基因靶标
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在作为同类规模最大研究之一的一项研究中，来自英国剑桥大学韦尔科姆基金会桑格研究所和Open Targets等研究机构的研究人员利用CRISPR/Cas9技术破坏了来自30种癌症类型的300多种癌症模型中的每个基因，并发现了癌症存活所必需的数千个关键基因。他们随后开发出一种新的系统，对600个最有希望用于开发治疗方法的药物靶标进行优先排序。这些结果加快
Nature：开发出Cas9-MMEJ可编程基因编辑方法，有望治疗143种由DNA微重复引起的疾病
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Precise
JEM：利用CRISPR/Cas9对B细胞进行基因编辑有望开发出HIV疫苗
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是，在极少数情况下，受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体（bNAb）。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法，将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11日在线发表在Journal of Experimenta
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。