一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
NEJM Evid：临床试验表明降胆固醇药物非诺贝特可减缓糖尿病视网膜病变的进展
非诺贝特是一种片剂，用于降低胆固醇已有 30 多年的历史。先前研究心脏病治疗的子研究结果表明，非诺贝特可能能够减缓糖尿病视网膜病变的进展，但还需要更确凿的结果。
FDA专家组否决“摇头丸”辅助治疗PTSD，两项3期临床试验数据未获信任
创伤后应激障碍（PTSD）是指个体经历、目睹或遭遇到一个或多个涉及自身或他人的实际死亡，或受到死亡的威胁，或严重的受伤，或躯体完整性受到威胁后，所导致的个体延迟出现和持续存在的精神障碍。
Nature子刊：间充质干细胞治疗瘫痪，临床试验结果积极
该论文介绍了CELLTOP试验所有的10名参与者的入组和96周随访结果。证明了自体AD-MSC的采集和鞘内注射给药在脊髓损伤治疗中的安全性。
龙尔平/陈庆宇团队研发“小世界增强”落地级医学大模型，并推向临床试验
不同于主流的通用大模型，该研究将整体医疗场景拆分为特定的“小世界”，建立了全景数据采集-知识精炼-算法增强的“小世界增强”SSPEC技术框架，成功研发了兼具高专业度和共情支持的导诊大模型。
临床试验证实，新型间歇性禁食方案可实现更好的减肥效果并改善肠道健康
这项研究强调了间歇性禁食和蛋白质配速饮食方案在改善肠道健康和体重管理方面的潜力。这些发现为开发有效治疗肥胖及其相关代谢紊乱的饮食干预措施提供了有希望的途径。
JAMA：2期临床试验表明低剂量阿司匹林有望降低肝脏脂肪含量
对肝脏脂肪、炎症和纤维化的多种非侵入性血液和成像测试均显示出类似的获益方向，这些对阿司匹林治疗有利。这些数据共同支持了阿司匹林为MASLD患者带来益处的潜力。
Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改善大 B 细胞淋巴瘤患者的预后
这项临床试验的结果是靶向CD22的CAR-T细胞疗法获得FDA批准用于难治性大B细胞淋巴瘤患者常规临床治疗必须清除的一系列障碍中的第一个。
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
全球试验齐保驾，中国证据来护航——司美格鲁肽的中国人群数据解读
近年来，不同作用机制的新型降糖药物相继问世，基于国家药监局药审中心《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》的通告，药物在中国上市需要有中国患者的研究数据，因此新药上市比国外平均晚3-5年。