E．Eng．Jou．：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
Sci Transl Med：MHC的变异性影响造血干细胞移植排异风险
7月25日，Sci Transl Med杂志报道，主要组织相容性复合体区单核苷酸多态性可能决定了人类白细胞抗原相匹配的造血干细胞移植术后的急性移植物抗宿主病发生风险。 血液系统恶性肿瘤，可通过移植人类白细胞抗原（HLA）相匹配的非亲属捐赠者的造血干细胞治愈;然而，急性移植物抗宿主病（GVHD）可影响高达80％的患者，并增加死亡率。
Cell Reports：癌基因eIF4E重编程核孔复合体来促进mRNA输出和致癌性转化
2012年9月3日 讯 /生物谷BIOON/ --真核细胞翻译起始因子eIF4E是一种强大的癌基因，它能够促进特异性的mRNA转录本从细胞核输出。在一项新研究中，来自加拿大蒙特利尔大学的研究人员发现eIF4E改变核孔复合体(nuclear pore complex, NPC)的胞质面，从而提高eIF4E的靶mRNA从细胞核输出。
红斑狼疮抗体3E10或为潜在的抗癌药物
2012年10月30日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，耶鲁大学癌症中心研究人员报告说，一种自身免疫性疾病系统性红斑狼疮相关的抗体实际上是一种潜在的癌症治疗药物。相关研究论文发表在10月24日出版的Science Translational Medicine杂志上。 在自身免疫性疾病如红斑狼疮中，免疫系统攻击和破坏人体自身的细胞和组织，而不是破坏外部侵略者。
:E3泛素连接酶RNF126调控肿瘤细胞增殖
蛋白泛素化在维持细胞稳定性和调控多种生物学过程（包括细胞周期）中起着至关重要的作用，其系统功能紊乱与多种肿瘤（如乳腺癌等）产生和发展关系密切。蛋白泛素化过程由三种酶依次催化完成，包括泛素激活酶（E1）、泛素连接酶（E2）和泛素连接酶（E3）。E3泛素连接酶决定了泛素化底物的特异性，大量研究表明其可能是肿瘤靶向治疗的有效靶标。但是，目前大量的E3泛素连接酶的功能还不清楚。
Clin Cancer Res：维生素E或降低多发性错构瘤综合征患者的癌症风险
2012年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国克利夫兰诊所的研究者通过研究发现，维他命E可以预防遗传性疾病患者癌症的发生。“目前我们发现在多发性错构瘤综合征中（Cowden Syndrome）存在一系列的遗传突变，多发性错构瘤综合征可以使得患者引发许多癌症，包括乳腺癌和甲状腺癌等。
Sci Transl Med：MHC的变异性影响造血干细胞移植排异风险
7月25日，Sci Transl Med杂志报道，主要组织相容性复合体区单核苷酸多态性可能决定了人类白细胞抗原相匹配的造血干细胞移植术后的急性移植物抗宿主病发生风险。 血液系统恶性肿瘤，可通过移植人类白细胞抗原（HLA）相匹配的非亲属捐赠者的造血干细胞治愈;然而，急性移植物抗宿主病（GVHD）可影响高达80％的患者，并增加死亡率。
Sci Transl Med：挑战HIV的独特基因MHC
据最新的《科学-转化医学》杂志报道说，在猴子中的一种更为多元的免疫反应会导致对猴免疫缺陷病毒（或称SIV，这是在非洲灵长类中所发现一种逆转录病毒）的更好的控制。 这些发现提示，以类似的方法来拓展在人体内的免疫反应可能成为正在探求中的研发成功HIV疫苗的一个关键部分。
：肽类分子E4带来抗纤维化新希望
5月30日，Sci. Transl. Med.杂志报道，科学家发现一种新的肽类分子E4，可发挥抗器官纤维化功效。纤维增殖异常如先天性肺纤维化和系统性硬化，由于没有有效的治疗手段，常导致进展性器官纤维化进而引发显著的致病和致死率。 为解决这一突出问题，研究者在人类及小鼠模型，体内及体外多个实验条件下，检测了来源于内皮他汀的肽类对已有纤维化以及TGF-β和争光霉素诱发纤维化的效果。
Stem Cells：前列腺素E2加快骨髓造血干细胞的生成
2012年12月6日讯 /生物谷BIOON/ --罗切斯特大学医学中心的科学家正在测试一种新的方法，在干细胞移植后一个脆弱的时期内加快病人血球计数的回复，相关研究结果发表在Stem Cells杂志上。 用于治疗胃溃疡的药物前列腺素E2（PGE2）能促进放疗或化疗后血液的生成。虽然他们的研究是在小鼠身上开展，但研究人员认为这对未来治疗患者具有重要意义。