Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
自扩增RNA: 瘤内电穿孔表达IL-12的自扩增RNA有效抑制肿瘤发生
在过去的十年里，癌症免疫治疗领域取得了令人瞩目的进展。免疫系统检查点抑制剂的发现，以及随后特定的阻断抗体、双特异性抗体、过继细胞疗法或细胞因子的使用，使我们能够从不同的角度面对癌症。
2022-09-29
Cell子刊：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具，但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大，使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
欧盟CHMP建议批准抗IL-13单抗Adtralza：治疗12-17岁青少年患者!
在3期临床试验中，与安慰剂相比，Adtralza治疗16周在主要和次要疗效指标方面（AD体征、症状、生活质量）有显著改善。
2022-09-27
Nat Med：科学家成功评估了遗传风险因素所造成的人类总体疾病负担！
来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究为这一挑战性的问题提供了答案。文章中，研究人员首次系统性地评估了一系列不同的疾病相关遗传风险因素对机体健康寿命年的损失的影响。
2022-09-23
Nat Med：靶向CD19的CAR-T细胞疗法有望治疗难治性红斑狼疮
虽然红斑狼疮无法治愈，而且现有的治疗方法对美国150万红斑狼疮患者中的许多人不起作用，但一项新的研究显示一种癌症疗法可能会缓解难以治疗的红斑狼疮。该研究近期发表在Nature Medicine期刊上。
2022-09-22
Nat Med：新研究揭示了大B细胞淋巴瘤患者对CAR-T细胞有反应的标志物
在一项的研究中，研究人员研究了接受CAR-T细胞疗法的患者的血液样本。他们发现了表明患者对这种治疗作出反应的分子标志物，还确定了可能导致癌症复发的特定类型的免疫细胞。
2022-09-21
Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
2022-09-22
Clin Transl Med：一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种渐进性眼病，影响到多达10%的65岁以上的成年人。
2022-08-30