总缓解率92%！美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！武田首创NAE抑制剂pevonedistat获美国FDA突破性药物资格！
pevonedistat有潜力成为10多年来第一个针对高危MDS的新药。
消除鱼尾纹！A型肉毒素Jeuveau头对头III期研究疗效媲美保妥适(Botox)！
2020年02月08日讯 /生物谷BIOON/ --Evolus是一家医学美容公司，致力于为医师及其患者提供突破性的美容产品。近日，该公司宣布，评估2种A型肉毒素prabotulinumtoxin A（Nuceiva/Jeuveau）和onabotulinumtoxin A（Botox，保妥适）治疗鱼尾纹（crow’s feet lines）安全性和有效性的
p53靶点新药！美国FDA授予APR-246突破性药物资格，治疗TP53突变骨髓增生异常综合症(MDS)!
2020年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Aprea Therapeutics是一家总部位于美国波士顿的生物制药公司，专注于开发和商业化可重新激活肿瘤抑制蛋白p53的创新癌症疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予APR-246联合阿扎胞苷（azacitidine）治疗携带一个易感TP53突变的骨髓增生异常综合征（MDS）的突破
贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症(MDS)贫血III期临床疗效显著！
2020年01月11日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，评估红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept-aamt）用于骨髓增生异常综合症（MDS）患者治疗贫血的关键性III期MEDALIST研究（NCT02631070）的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。MEDALIST是一
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！首创IDH1抑制剂Tibsovo获突破性药物资格，基石药业30亿引进中国
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）突破性药物资格（BTD），用于治疗经FDA批准的一款检测方法证实携带一种易感IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合
Leukemia：新方法可预测骨髓增生异常综合征患者治疗效果
2018年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --最近来自UNSW的研究者们发现了能够预测血液病骨髓增生异常综合征（MDS）患者治疗效果的新方法。骨髓增生异常综合征指的是外周血液细胞产生受阻以及骨髓异常的疾病。老年人是该疾病的高危群体，如果治疗不及时，那么疾病的发展则会很不理想。骨髓移植能够治疗MDS，但这种手术往往不适用于身体脆弱的老年人群体，目前最好的替代性疗法是使用azacitidine（
PNAS：维生素C或可增加AML标准疗法的疗效
研究人员在实验室研究中证实在癌细胞系中，往一种被称作地西他滨（decitabine）的表观遗传抗癌药物中添加一种维生素C会增加这种药物阻止癌细胞生长和触发癌细胞自我摧毁的能力。
MEI肿瘤研发再受挫 pracinostat临床二期研究宣告失败
MEI公司开发的pracinostat，在与Celgene公司的药物Vidaza联合治疗骨髓增生异常综合征的临床二期研究中未能达到预期终点。
Blood: 鸡生蛋or蛋生鸡？MDS or AML？
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性后天性克隆性疾病，其基本病变是克隆性造血干/祖细胞发育异常，导致无法造血以及恶性转化危险性增高。表现为骨髓中各造血细胞数量增多或正常，外周血中各系血细胞明显减少。而且有可能演变为急性髓系白血病（AML）。近日，来自美国华盛顿大学的Lindsley团队对于是否MDS会导致AML进行了研究，并鉴别出8个突变基因会导致易患继发性AML。