NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
中国研究型医院学会细胞外囊泡研究与应用专业委员会（CSEV） 成功举办第五届全国细胞外囊泡大会
本次会议采用线上线下混合方式举行，线下注册360余人，线上注册1700余人，线上观看量13000余人次。
Nature Communications：用于协同破坏肿瘤线粒体的光响应型颗粒研究取得进展
线粒体是细胞的能量工厂，破坏肿瘤细胞中的线粒体是抗肿瘤治疗的新策略。基于线粒体破坏的抗肿瘤治疗新策略得到越来越多的关注。而如何在肿瘤组织内高效且特异性启动线粒体的破坏是实现安全有效抗肿瘤治疗的前提。光激活肿瘤疗法由于具有治疗部位精确可控、毒副作用小等优点，尤其是光照条件下能够激活光致产酸分子释放氢离子，酸化胞内微环境。近日，中国科学院过程工程研究
SGLT1/2抑制剂Zynquista(索格列净)：在各种肾功能2型糖尿病患者中，显示心血管&降糖益处!
Zynquista(sotagliflozin，索格列净)已获欧盟批准，治疗1型糖尿病。
Nat Commun：科学家识别出新型血液生物标志物 或能在个体发病前的19年就帮助预测2型糖尿病的发生
来自隆德大学等机构的科学家们通过研究在机体血液中识别出了一种特殊蛋白，其或能在个体2型糖尿病发病前的19年就帮助预测该病的发生。
中国科学家开发出一种名为tFNAs的金字塔样DNA分子 或有望逆转1型糖尿病发病
来自中国四川大学等机构的科学家们通过研究利用被称之为“四面体骨架核酸”（tFNAs，tetrahedral framework nucleic acids）的金字塔样DNA分子成功逆转了小鼠的1型糖尿病。
2型糖尿病新药！诺和诺德Ozempic(诺和泰®，司美格鲁肽)高剂量2.0mg在欧盟即将获批：用于强化治疗!
在中国，今年4月，诺和泰®(司美格鲁肽)获批，该药每周皮下注射1次，兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
中国科学家在大肠杆菌中实现高产L-高丝氨酸
L-高丝氨酸是一种天然存在的非蛋白氨基酸，可作为医药中间体，具有较好的市场前景。由于生产强度和经济性等原因， L-高丝氨酸的规模化应用受到严重限制。目前国内外尚未有L-高丝氨酸的产业化生产线，L-高丝氨酸也是当前少数仍未实现工业化生产的氨基酸品种。近日，中科院微生物研究所研究团队在《Metabolicengineering》发表了题为
Cell Reports：研究揭示人源N型电压门控钙离子通道CaV2.2的关闭态失活与药物调控机制
电压门控钙离子通道（CaV）广泛存在于人体中，与肌肉收缩、神经递质释放、疼痛感知等一系列重要生理过程密切相关。N型钙离子通道CaV2.2主要存在于神经细胞的突触前膜，可以控制神经递质的释放。此外，CaV2.2也参与疼痛信号的传递，因此也被视为止痛药筛选的重要靶标之一。电压门控通道存在三个典型状态：静息态、开放态和失活态。钙离子通道的失活状态是防止