NBE：北京协和医学院王前奔等利用可编程mRNA 3’UTR工程恢复MHC-I表达，克服前列腺癌免疫治疗耐药
该发现揭示了APA驱动的MHC-I抑制作为一种先前未被认识的免疫逃逸机制，并确立了LNP-3′UTRCES作为癌症中转录后RNA工程的一个通用平台。
2026-06-24
Adv Sci：卵巢癌化疗应答的“免疫-代谢双开关”，复旦大学杨慧娟等发现线粒体复合物I成为逆转铂耐药新靶点
本研究证实免疫活化与线粒体能量代谢依赖性是决定化疗应答的两大核心因素；靶向复合物I干预有望成为克服HGSOC铂耐药的可行策略。
2026-07-29
Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
王宇/洪佳旭团队报道化药协同指挥核酸药的“小王子”系统，双重开关实现CRISPR体内原位“主动可控”
该研究进一步升级的小分子可控CRISPR系统，在推动CRISPR核酸药物向更严谨、精准、主动可控的方向发展迈出了关键一步。
2026-06-01
Cell Death & Differ：贵州医科大学雷珊等通过CRISPR“分子剪刀快递”精准剪除肝癌铁死亡耐药基因TRIM27，增敏免疫治疗
该发现表明TRIM27通过促进ACSL4的K48连接泛素化及随后的蛋白酶体降解来赋予铁死亡耐药。TRIM27-Cas9负载EVs恢复细胞对铁死亡的敏感性，抑制HCC增殖。
2026-08-04
Autophagy：广州中医药大学王伟等发现MSS结直肠癌免疫治疗新策略，靶向TMEM184A自噬轴恢复MHC-I抗原呈递
本研究提示，靶向TMEM184A或其相关的自噬通路，或可恢复MHC-I缺陷型肿瘤的抗原呈递功能，为克服多种恶性肿瘤的适应性免疫耐受提供一种潜在联合治疗策略。
2026-07-08
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器，可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构，揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。
2026-03-08
Adv Sci：菌产代谢物的"免疫助攻"，中山大学钟文龙团队发现I3P护住巨噬细胞帮CD8⁺T细胞打赢膀胱癌
本研究证实I3P是可增强抗肿瘤免疫的免疫调控型代谢物，同时证明纳米载体递送策略可有效增敏膀胱癌免疫治疗，具备良好应用前景。
2026-07-13