首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。罹患遗传性视网膜病变（IRD）的患者是这款创新疗法的最大受益者，25岁的艾莉森·科罗纳（Allison Corona）
延长总生存期 BMS免疫组合疗法取得积极3期结果
百时美施贵宝（BMS）公布了一条好消息：其重磅免疫疗法新药Opdivo与Yervoy的组合疗法在初治的晚期或转移性肾细胞癌（RCC）的治疗中，显着延长了患者的总生存期（OS），达到了共同主要临床终点和次要终点。一个独立的数据监管委员会建议该试验尽早终止，让对照组的患者也能用上这款免疫组合疗法。肾细胞癌是成人中最为常见的肾脏癌症，每年在全球造成的死亡人数超过了10万例。这种恶性肿瘤的预后并不好。在全
Vertex公司3种三联疗法治疗囊性纤维化（CF）将使90%的患者受益
2017年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的统治者美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功，这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激，该公司股价在今天上午飙升25%。这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变（Min
基因疗法取得3期积极疗效，有望治疗致盲性眼病
昨天，基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据，这是一种一次性基因疗法候选物，有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良（IRD）。在临床试验中，voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野，该疾病在这种
继CAR-T之后，TCR技术或成为第3代免疫疗法明星
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TiGenix：干细胞疗法临床 3 期试验方案获得 FDA 认可
3 月 7 日，专注于新颖异体干细胞疗法临床开发及商业化的生物制药公司 TiGenix 表示：公司已经收到美国 FDA 针对用于克罗恩病患者复杂肛瘘治疗优化的全球临床 3 期试验方案的认可和批准。2015 年 8 月，TiGenix 获得
默克砸下2亿3千万美元与Vertex合作开发肿瘤疗法
制药巨头默克公司最近宣布，公司已经和生物医药公司Vertex Pharmaceuticals达成了一项合作协议，双方将联手开展肿瘤疗法研究。按照协议规定，默克公司将首先向后者支付高达2亿3千万美元的预付款
赛诺菲开始庞贝氏症第二代疗法3期临床试验
美国赛诺菲公司专业护理全球业务部门近日宣布：研究性疗法neoGAA的一项关键3期临床试验COMET已经招募到了首位患者并进行了一次输注。NeoGAA是一种针对庞贝氏症（Pompe disease）的第二代酶替代疗法。庞贝氏症是一种
诺华一线晚期乳腺癌疗法组合3期临床收效明显
日前，诺华(Novartis)发布了该公司的LEE001(ribociclib)与letrozole组合治疗HR+/HER2- 晚期或转移乳腺癌的临床3期试验结果的进一步分析。这项称为MONALEESA-2的临床3期试验中的晚期乳腺癌患者包括第一次确诊时就被诊
AASLD 2016：默沙东全口服丙肝三联疗法MK3治疗基因型1、2、3丙肝实现非常高的治愈率
MK3是一种全口服丙肝三联疗法，针对直接作用抗病毒药物治疗失败的丙肝群体，也表现出非常高的病毒学治愈率。