紫杉醇口服疗法达到3期临床终点 疗效优于传统静脉注射给药
今日，致力于研发治疗癌症新疗法的生物医药公司Athenex宣布，临床试验结果表明，其紫杉醇（paclitaxel）与encequidar结合的口服配方，在治疗转移性乳腺癌的关键性3期临床研究中达到了主要终点，其疗效显着优于传统静脉注射紫杉醇。该公司计划尽快递交新药申请（NDA）。新型P-糖蛋白（P-gp）抑制剂encequidar是该公司口服药物研发平台的基石，它能将紫杉醇
阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi美国标签更新，3年生存率57%
2019年07月23日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准对PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi（durvalumab）治疗接受含铂方案的同步放化疗（CRT）后病情没有进展的不可切除性III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的美国处方信息进行更新，纳入III期临床研究PACIFIC的总生存期（OS）数据。此次标签更新基于
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
基因泰克流感新疗法达到3期临床终点 有望用于治疗儿童患者
今日，罗氏旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，该公司的创新流感疗法Xofluza（baloxavir marboxil）在名为MINISTONE-2的全球性3期临床试验中达到主要终点。在治疗1-12岁儿童流感患者时表现出良好的安全性，同时显着缩短流感症状（包括发烧）。Xofluza的疗效与活性对照组相当。基因泰克公司将在即将召开的医学会议上公布这一试验的详细数据。这一结果有望将
阿斯利康PD-L1疗法组合达到3期临床终点
阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，该公司开发的PD-L1单克隆抗体Imfinzi（durvalumab），在一线治疗广泛期小细胞肺癌（extensive-stage small cell lung cancer，ES-SCLC）的3期临床试验中，显着提高患者总生存期，达到了试验的主要终点。这款癌症免疫疗法，有望继罗氏（Roche）的PD-L1抑制剂Tecentriq之后，成为
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
今年第3次癌症收购交易！默沙东7.7亿美元收购Tilos公司，获TGFβ调节疗法
2019年06月12日讯 /生物谷BIOON/ --免疫肿瘤学巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布签署一项最终协议，收购Tilos Therapeutics公司，这是一家私营的生物制药公司，开发靶向“潜伏”TGFβ复合物的创新疗法，用于治疗癌症、纤维化和自身免疫性疾病。根据协议条款，默沙东将通过子公司收购Tilos所有已发行股份，包括预付款及或有里程碑付款在内，此次收购的总价值高达7
3期临床达到终点 创新血癌组合疗法拟今年申请上市
近日，大冢集团旗下子公司Astex Pharmaceuticals宣布，其在研口服药物组合ASTX727，在治疗中高危骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的3期试验ASCERTAIN中，达到了主要终点。Astex计划在2019年年底前向FDA递交ASTX727的新药申请（NDA）。MDS是一组异质性的造血干细胞疾病，其特征是骨髓，红细胞和巨核细胞祖细胞发育不良
诺华哮喘疗法达到3期临床终点 可显著改善患者肺功能
近日，诺华（Novartis）宣布其在研复方吸入粉雾剂QMF149，在治疗哮喘患者的3期临床试验QUARTZ中取得了积极结果，达到了试验的主要及次要终点。哮喘影响着全球约有3.58亿人，若症状不能得到控制，将会给患者带来严重的个人、健康和经济负担。虽然有多种哮喘疗法获得批准，但是仍然有超过三分之一的哮喘患者的症状得不到控制。作为一款每日一次的固定剂量的引入性复方药物，QMF149由一款长效β2受体