在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
肾病新药roxadustat3期临床展现积极疗效
安斯泰来制药（Astellas Pharma）和FibroGen今日公开了在日本进行的第一项评估roxadustat（ASP1517 / FG-4592）治疗慢性肾脏疾病（CKD）患者贫血有效性的3期临床试验数据。 这项在曾经接受过或没有接受过红细胞生成促进剂（erythropoiesis-stimulating agents，ESA）治疗的腹膜透析(PD)患者中进行的临床试验，展示了
大冢托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病III期临床成功
日本药企大冢制药（Otsuka Pharma）近日公布了血管加压素V2受体拮抗剂tolvaptan（托伐普坦）治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的III期临床研究REPRISE的详细数据。这些数据已在美国新奥尔良举行的2017年美国肾脏病学会（ASN）肾病周上公布，并于11月4日同步发表于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。REPRISE是一项随机撤药、多中心、安慰剂对照
Science：揭示天然的多反应性IgA识别微生物群机制
图片来自Science期刊，doi:10.1126/science.aan6619。2017年10月22日/生物谷BIOON/---免疫球蛋白A（IgA）是一种最为丰富的哺乳动物抗体类型。在稳态下，80%以上的分泌抗体的浆细胞产生IgA。IgA在肠道粘膜等屏障表面上特别丰富，在那里，它与先天性的调节物（包括粘液和抗菌肽）一道组成第一道防线。IgA被认为包被着驻留在肠道中的共生微生物群（commen
安进儿科剂型Mimpara获欧盟批准，用于终末期肾病透析儿科患者治疗继发性甲旁亢
2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Mimpara（cinacalcet，西那卡塞）的一款儿科剂型（胶囊颗粒剂），用于正接受维持性血液透析治疗、并且接受标准护理疗法不能充分控制继发性甲状旁腺功能亢进（HPT）的3岁及以上终末期肾脏病（ESRD）儿科患者，治疗继发性HPT。Mimpara儿科剂型的获批，是基于
辉瑞抗癌药伯舒替尼或可治疗遗传性肾病
一项将要公开的发表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的研究报道显示，抗癌药伯舒替尼可以抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者囊肿的增长。这项研究为这些患者提供了一种具有潜在治疗效果的治疗选择，但是药物的长期疗效仍需要进行研究确定。ADPKD属于一种遗传性疾病，患者人数比例约为1/1000，该疾病以肾脏或其他器官出现囊肿为主要特征。
研究发现一种抗癌药物可能对肾病患者有益！
【抗癌药物可能有益于患遗传性肾病的患者】根据即将出版的“美国肾脏病学会杂志”（JASN）上的一项研究，称为bosutinib的癌症药物可能会抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者囊肿的生长。研究结果表明，受影响患者可能会采取新的治疗策略，但长期效益尚待确定。ADPKD是一种遗传性疾病，其影响高达1 000人，其特征在于肾脏和其他器官中的囊肿。随着患者的肾体积增加，囊肿生长逐渐丧失肾功能，并常发
锻炼身体可有效缓解慢性肾病
2017年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --来自Delaware大学健康科学学院的研究者们最近找到一种抵抗慢性肾病的方法。该文章的作者，来自肾脏生理学以及应用生理学系的Dave Edwards教授受到了NIH专项资金的资助，用于研究锻炼对于提高血管健康的影响。研究结果表明，锻炼身体能够有效提高血管的健康水平以及机体的能力。此外，经历锻炼的患者其生活质量随着活动性的提高也明显提升。目前有超过
肾病新药获美国 FDA 突破性疗法认定
日前，Omeros 公司宣布，该公司的主打在研药物 OMS721 获得 FDA 授予的突破性疗法认定，治疗免疫球蛋白 A 肾病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司开发的靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-associated serine protease-2，MASP-2) 的单克隆抗体。MASP- 2
Omeros肾病药物OMS721获美FDA突破性疗法指定
6月13日，Omeros公司表示，用于IgA（免疫球蛋白A）肾病治疗的OMS721获得美国FDA突破性疗法认定。其中，OMS721是一款靶向于甘露糖结合凝集素相关的丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)的人源单克隆抗体，是该免疫系统凝集素通路的关键调节因子。该项突破性疗法的授予是基于Omeros公司用于评估OMS721用于IgA肾病及其他肾疾病的临床2期研究数据，该项研究结果发表在第54届欧洲肾脏病协会