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Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市

Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全

2023-10-16

Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性

反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物,与靶RNA碱基对,主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。

2023-06-06

小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作

据悉,该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验,首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。

2022-11-17

阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。

2022-01-26

罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格!

2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RNA药物,已被证实可减

2020-02-19

显著降低甘油三酯水平 Ionis反义寡核苷酸新药达2期终点

 今日,Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics联合宣布,其反义寡核苷酸药物AKCEA-APOCIII-LRx在治疗患有高甘油三酯血症的心血管疾病(CVD)患者的2期试验中,达到显着降低甘油三酯水平的主要终点,及多个次要终点。在全球范围内,心血管疾病仍然是人类的头号杀手。在美国每38秒钟,心血管疾病就

2020-01-23

Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良(FPL)获得成功!

2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra(volanesorsen)治疗家族性部分脂肪营养不良(FPL)临床研究BRO

2019-08-08

Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市

 昨日,Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布,由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra(volanesorsen)已获得欧盟委员会(EC)的有条件上市许可,作为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成年患者控制饮食之外的辅助疗法,这些患者患有遗传性FCS,并且有高风险出现胰腺炎并发症,对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。

2019-05-09

罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发

2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布,评估RG6042(IONIS-HTTRx)治疗亨廷顿病(HD)的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病,目前尚无

2019-01-30

罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法

  日前,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏(Roche)达成一项合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位,开发针对因子B(factor B, FB)的IONIS-FB-LRx疗法,治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩(Geographic Atrophy, GA)的患者,这

2018-10-12