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DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18

Cell:诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓肌肉萎缩症

将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸(valproic acid, VPA)---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。

2022-07-19

NEJM:科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传肝脏疾病的新型疗法

来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能治疗罕见遗传性肝脏疾病的首个有效药物,这种疾病此前仅能通过肝脏移植来进行治疗。

2022-07-21

Sci Immunol:为何抵御疟疾的疫苗会很快失去其保护效应

来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究分析了利用疟疾病原体—恶性疟原虫(Plasmodium falciparum)免疫后的人类机体免疫反应。

2022-06-23

Cancer Res:科学家识别出一种有望开发人类淋巴瘤新型疗法的治疗靶点

来自加拿大蒙特利尔临床研究所等机构的科学家们通过研究揭示了淋巴瘤恶性转化背后的分子机制,相关研究结果过有望为开发新型疗法提供一种潜在的新型靶点。

2022-07-21

ERJ:科学家识别出有望治疗人类慢性阻塞肺病的新型药物靶点

来自悉尼科技大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型药物靶点,其或有望帮助开发针对COPD的新型疗法和预防性措施,COPD是一种炎性肺部疾病,其常常会引起气道阻塞并使得患者呼吸困难。

2022-07-13

Cell Rep:科学家识别出有望治疗人类炎肠病并预防结肠癌的潜在肠道菌群

来自昆士兰大学等机构的科学家们通过研究分离了5种不同的肠道菌群,其或有望帮助研究人员开发新型疗法来治疗炎性肠病,并能潜在帮助预防某些形式的肠癌。

2022-07-13

Mol Cancer:开发出一种有望治疗三阴性乳腺癌的新型组合疗法

来自路易斯安那州立大学等机构的科学家们通过研究发现,FDA批准的用于治疗其它癌症类型的药物组合或能有效治疗对化疗耐受的三阴性乳腺癌。

2022-07-04

妥卡替尼联合曲妥珠单抗治疗HER2 阳性转移结直肠癌获突破

Seagen口头公布了妥卡替尼(tucatinib) 与曲妥珠单抗联合治疗先前接受过治疗的HER2阳性转移性结直肠癌的MOUNTAINEER试验结果(LBA-2)。

2022-07-08

罗氏Lunsumio获美国FDA优先审查:治疗滤泡淋巴瘤(FL)!

Lunsumio已在欧盟获批,该药是第一种CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体,将为复发或难治性FL患者提供一种无化疗、现成的、固定疗程、门诊治疗选择。

2022-07-07