赛诺菲第二代庞贝氏症酶替代疗法neoGAA临床I/II期表现积极疗效趋势
neoGAA是第二代阿葡糖苷酶α酶替代疗法，是第一代产品Lumizyme的升级版，被设计为以更低的剂量表现出更高的疗效。
J Neurooncol：I期临床试验发现有效治疗脑癌的新联合疗法
放射治疗能够有效杀伤脑部肿瘤但是癌细胞总是能够进行自我修复并顽强地生存下去。最近，来自悉尼Kimmel癌症中心的研究人员检测了一种新的癌症治疗方法，他们将放射治疗与一种抑制癌细胞自我修复的药物联合使用取得了良好效果。
J Immunol：孙兵等发现负性调控I型干扰素产生的新分子NMI
8月16日，国际学术期刊《Journal of Immunology》在线发表了中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所孙兵研究组题为“Negative Regulation of Nmi on Virus-Triggered Type I IFN Production by Targeting IRF7”的研究论文。
LDE：I型糖尿病研究检验 T细胞靶向疗法
美国华盛顿州西雅图（2013年8月28日）——由Steve Gitelman博士（美国加州大学旧金山分校）领导的、免疫耐受网络（ITN）赞助的兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白（Thymoglobulin）抑制新诊断的I型糖尿病研究（START）临床研究的结果发表在了今天的《柳叶刀-糖尿病与内分泌学》（The Lancet Diabetes & Endocrinology）杂志上。
Sci Transl Med：新生儿粘多糖贮积症I型（MPS I）筛检的必要性
一项在犬类身上做的新的研究报告说，在出生的时候进行酶替代疗法可制止几乎所有的与一种罕见的遗传性疾病有关的问题。 这些发现凸显了对新生儿进行粘多糖贮积症I型这种疾病（或称MPS I）进行筛检的必要性，因为这是改善患者生活的最有效的方法。 该研究第一次显示，用酶替代疗法治疗MPS I可显著减少心脏、骨骼和脑部的疾病症状；它可能会给罹患类似遗传性疾病患者的输送酶的方法的改善。
顶级期刊两文并发：干细胞治愈I型糖尿病希望初现
据世界卫生组织统计：2008年全球估计约有3.47亿人患有糖尿病。目前流行率仍呈上升趋势，尤其在低收入和中等收入国家。2012年总共约有150万人直接死于这一疾病，其中80％以上的死亡病例发生在低收入和中等收入国家。
J immunol：chrA蛋白能够调节I型糖尿病中的自体免疫反应
I型糖尿病属于自身免疫病，其本质是宿主的免疫细胞针对自身胰岛beta细胞的自身抗原产生了免疫反应。因此，寻找到beta细胞中能够引发免疫细胞激活的自身抗原对于该疾病的治疗显得至关重要。之前的研究发现胰岛beta细
百特启动单抗药物anti-MIF I期临床恶性实体瘤试验
2012年9月5日讯 /生物谷BIOON/ --百特（Baxter）宣布，已启动了抗MIF单抗（抗巨噬细胞迁移抑制因子）I期临床试验中的患者给药，该试验在恶性实体瘤患者中开展，代表着该公司通过先进的生物学研发来扩大其肿瘤学产品组合的努力。 该抗MIF单抗，是一种完全人源化的重组单抗，是一种新的治疗制剂，有望用于癌症的治疗。该单抗特异靶向于体内的一种特异性抗原MIF蛋白，而非传统的全身性治疗制剂。
加拿大Transition公司2型糖尿病药物TT-401 I期临床试验获积极性结果
6月18日，加拿大生物制药公司Transition Therapeutics宣布，2型糖尿病候选药物TT-401 I期临床单剂量递增试验获积极性结果。 Transition公司表示，TT-401每周给药一次的皮下注射肽类药物，研究表明它能够降低肥胖型2型糖尿病患者的血糖水平。TT-401是胰高血糖素样多肽-1（GLP-1）受体的双重受体激动剂，且为第二代谢靶标。
Azaya公司宣布脂质体多西紫杉醇ATI-1123 I期临床试验结果
6月13日，美国Azaya Therapeutics公司宣布，抗肿瘤药物ATI-1123（脂质体多西紫杉醇）I期临床试验获积极性结果，79%预处理患者受益于ATI-1123。 试验招募了29位多种实体瘤患者，包括子宫颈癌、胃癌、黑素瘤、非小细胞肺癌（NSCLD）、卵巢癌、胰腺癌、前列腺癌、甲状腺癌、脐尿管癌及子宫癌。