从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
在卵巢癌治疗战场大显身手，使小鼠肿瘤明显缩小，还对患者腹水类器官有效
研究发现，a-UPR超激活剂ErSO可诱导卵巢癌细胞坏死和免疫原性反应，使小鼠异种移植瘤显著消退，对患者腹水类器官也有效，为晚期卵巢癌治疗提供了新方向。
2025-05-20
Science子刊：一种新发现的lncRNA可能解释了2型糖尿病患者肌肉量减少的原因
研究表明，TMEM9B-AS1支持MYC基因的稳定性，而MYC是驱动核糖体（蛋白质制造工厂）生产的关键基因。缺乏这种RNA分子时，MYC变得不稳定，肌肉细胞失去维持正常蛋白质生产的能力。
2025-07-26
B7-H3 ADC（I-DXd）获美国FDA突破性疗法认定，用于经治的广泛期小细胞肺癌患者
8月18日， Ifinatamab deruxtecan（I-DXd）已获FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗在铂类化疗时或化疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌成人患者。
2025-08-24
左旋多巴或可让特定自闭症患者亚群获益
Scn2a缺失使得VTA多巴胺能神经元放电能力下降，多巴胺释放减少，导致多种自闭症样行为出现，使用左旋多巴进行治疗，在小鼠中显著改善了社交和焦虑方面的非运动类行为障碍。
2025-07-13
瑞康曲妥珠单抗获批治疗HER2突变非小细胞肺癌，中国患者迎来高效低毒新疗法
近日，恒瑞医药的HER2靶向抗体偶联药物（ADC）瑞康曲妥珠单抗获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人NSCLC患者。
2025-06-07
CheckMate 9DW双免疫组合显著延长晚期肝癌患者生命，生存率创纪录
这项研究将一种全新的双免疫联合疗法——纳武利尤单抗联合伊匹木单抗，与目前广泛使用的标准疗法乐伐替尼或索拉非尼进行了直接PK。
2025-05-12
JAMA Netw Open：压力或会影响乳腺癌患者的全身性炎症和肿瘤的侵袭性
这项对黑人和白人乳腺癌女性患者进行的横断面研究结果表明，感知压力、感知到的社会支持不足、感知种族和民族歧视以及社区剥夺或与机体全身性和肿瘤免疫环境的有害改变相关，尤其是针对黑人女性患者。
2025-03-24
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
BioNTech癌症疫苗登上Nature，让晚期肾癌患者无癌生存超3年
研究结果表明，在高危肾细胞癌中，针对新抗原的个性化癌症疫苗具有高度免疫原性，能够靶向关键的癌症驱动突变，并能诱导抗肿瘤免疫反应。
2025-02-09