减重新靶点风暴 | ADA 2025
J Hematol Oncol：突破T细胞白血病治疗瓶颈——双靶点CAR-T细胞有望带来新希望
来自西班牙何塞普-卡雷拉斯白血病研究所等机构的科学家们通过研究聚焦于两个非泛T抗原——CCR9和CD1a，同时开发并验证了一种双靶点CAR-T细胞治疗策略。
STTT：清华大学董家鸿院士团队发现肝癌治疗新靶点，逆转肝癌耐药性
该研究发现并揭示了 AKR1B1 是一种关键的代谢重编程调控酶，不仅为理解肝细胞癌（HCC）耐药机制提供了新视角，也为开发新的预测生物标志物和治疗策略以克服肝细胞癌的耐药性奠定了理论基础。
Am J Pathol：肺腺癌脂质代谢新靶点！科学家揭秘Perilipin 2蛋白的关键作用
这项研究通过病理学分析和体外实验揭示了Perilipin 2在肺腺癌进展中的重要作用，高表达Perilipin 2的肺腺癌病例能表现出更强的侵袭性和更短的无复发生存时间，为临床预后评估提供了新的指标。
Cell Genomics：广州医科大学等单位联合开发单细胞CRISPR扰动技术破解复杂遗传位点调控难题，揭示隐性调控新机制
通过创新的单细胞CRISPR干扰（CRISPRi）与激活（CRISPRa）联合扰动技术，首次在复杂遗传位点中系统解析了功能调控元件（CRE）的"多因果"调控模式。
Nature/Science两连发：David Baker团队中国博后利用AI“驯服”无序蛋白，攻克“不可成药”靶点
利用生成式人工智能（Generative AI）设计并生成能够精准结合内在无序蛋白/区域（ IDP/IDR）的结合蛋白，精度达到原子级别，从而攻克“不可成药”的疾病靶点。
Cell背靠背：华人团队揭示中风后大脑炎症机制，并提出治疗新靶点
该研究揭示了肥大细胞特异性受体 Mrgprb2/MRGPRX2 通过硬脑膜-大脑信号轴介导卒中后的脑部炎症反应，抑制 Mrgprb2 可减轻小鼠卒中后的脑部炎症、并改善神经功能预后，并提高存活率。
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器（eTd-mtABEs），不仅将编辑效率提升至前所未有的87%，比初代工具高出145倍，更解决了致命的脱靶风险。
万建民院士团队揭示G蛋白调控油菜素甾醇信号传递机制
该研究阐明了 DEP1 介导的调控通路，拓展了对水稻G蛋白与油菜素甾醇信号交叉调控机制的认知，为水稻株型遗传改良育种提供了重要基因资源和理论基础。
曹雪涛院士最新论文：揭示癌症转移和耐药新机制，并提出治疗新靶点
细胞核 TLR3 的发现揭示了固有免疫传感器在癌症中的非经典功能，其介导的 JAK1/TLR3/PRMT5/c-Myc 信号轴或可作为克服化疗耐药的潜在预后标志物和治疗新靶点。