Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
Nature：星形胶质细胞分泌的 CCN1 蛋白，竟是成年大脑"记忆稳定器"，为阿尔茨海默病、卒中治疗开辟新路径
来自美国索尔克研究所等机构的科学家们通过研究揭示了一个由星形胶质细胞分泌的蛋白质CCN1，竟然是维持成年大脑神经回路稳定的关键分子。
2025-12-24
诺奖得主David Baker推出RFdiffusion3，颠覆蛋白质设计格局，开启全原子生物分子设计新时代
该研究提出了一种全原子扩散模型——RFdiffusion3（RFD3），实现了全原子生物分子相互作用的从头设计，能够在配体、核酸和其他非蛋白质原子簇的背景下生成蛋白质结构，其比前代方法更简单且更高效。
2025-09-23
我国学者发布首个通用分子设计世界模型ODesign，实现核酸/蛋白质/小分子等多形态分子的一键式设计
ODesign在小分子设计基准测试中显著优于系列基准模型，针对复杂的GPCR受体口袋可以一键设计出具备优质结合模式的小分子。
2025-11-05
Adv Sci：丁秋蓉等团队解码硒的保肝密码：发现硒蛋白H-PPARα轴调控脂肪酸氧化，防治代谢性脂肪肝
研究首先发现在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者及小鼠模型中，硒蛋白整体翻译受损是其核心特征。膳食补充硒以及通过基因手段恢复硒蛋白合成均能减轻MASH病变，证实二者存在因果关系。
2026-02-17
《Science》绘制哺乳动物“效应子触发免疫”图谱：新筛选方法揭示病原体攻击宿主防御蛋白本身可解除NF-κB抑制，启动免疫应答
该研究开发了一种筛选方法，即在人类单核细胞细胞系中表达单个毒力因子，并通过RNA测序评估转录反应。
2026-02-16
《Science》重构蛋白质相互作用的“诞生”：合成进化实验揭示天然结合界面如何从“浅滩”能景中演化出稳定、精确的“深谷”
该研究利用合成协同进化技术，对原始表面之间的新相互作用进行了设计，模拟了蛋白质复合物的从头形成过程。
2026-02-17